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ATMP 2025第十届先进疗法创新峰会通知

2025-10-27     来源:本站     点击次数:314

聚焦CGT前沿, 加速in vivo CAR-T转化|12月相聚上海张江第十届先进疗法创新峰会(ATMP2025)



2025年12月17-18日|上海康桥万豪酒店
 
近年来 ATMP2019-2025 汇聚了来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院、帕克癌症免疫疗法研究所、纪念斯隆-凯特琳癌症中心、MD 安德森癌症中心、美国费城儿童医院、加州大学圣地亚哥分校、美国国立癌症研究所、美国国立卫生研究院、 英国伦敦大学圣乔治医院,新加坡科技研究局、日本京都大学iPS 细胞研究所、美国食品药品监督管理局以及德国埃尔朗根-纽伦堡大学等众多国际先进疗法先驱,中国顶尖学府、科研院所以及知名产业界嘉宾的共同参与。由迪易生命科学主办的第十届先进疗法创新峰会(ATMP 2025)将于12月17-18日上海康桥万豪酒店召开。
 
会议时间:2025年12月17-18日
会议地点:上海康桥万豪酒店
会议规模:约600-800人
筹办单位:迪易生命科学 Deliver Life Sciences
 
部分主要议题:
• 先进治疗药品(ATMPs)研究进展与发展趋势
• 细胞与基因治疗国内外产业发展, 监管科学, 临床转化与未来展望
• 体内in-vivo CAR-T, mRNA-LNP, 慢病毒载体, 体内基因编辑与载体递送技术创新
• 细胞治疗药物的开发前景, CMC关键点考量, 工艺优化/工艺变更, 质量控制及商业化生产 
• 创新细胞免疫疗法( CAR-T, TCR-T, CAR-NK, TIL, Treg ) 在恶性肿瘤, 神经退行性疾病和自身免疫性疾病领域的开发策略与最新进展
• 流式细胞术与单细胞多组学技术在CAR-T细胞免疫治疗中的应用
• AAV基因治疗在神经退行性疾病, 眼科疾病, 耳聋, 常见病与罕见病治疗领域的突破
• 基因药物, mRNA药物的开发与GMP生产 – 研发与技术创新
• CRISPR基因编辑疗法研发进展与技术创新
• 干细胞与再生医学创新研究前沿
• 工程化外泌体, 细胞外囊泡与先进疗法前沿
• TCE疗法在肿瘤与自免领域的研发进展
 
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主旨演讲嘉宾 Plenary Speakers
 
Marcela V. Maus

哈佛大学医学院教授;
麻省总医院癌症中心细胞免疫治疗主任;
麻省总医院骨髓移植和细胞治疗肿瘤科的主治医师;
哈佛和 MIT 的 Broad 研究所的Associate成员;
MGH、MIT 和哈佛的Ragon 研究所的Associate成员
 
演讲主题: Upgrading CAR T Cells
 
Abstract & Bullet Points: 
• Multi-targeted CAR T cells in hematologic malignancies
• CAR-T in solid tumors, with focus on GBM – mechanisms of efficacy and resistance and activity in non-clinical and clinical testing
• New gene editing strategies to improve CAR-T cells
 
Speaker Bio: 
Dr. Maus is internationally known for her work as a translational physician-scientist in the field of immunology, particularly as it relates to T-cell immunotherapies and cellular therapies in the treatment of cancer. Her laboratory focuses on the biology of human T cell activation, costimulation, and memory, and on the application of human T cell therapies to human disease, including forward and reverse translation of engineered T cell therapies in early-phase clinical trials. She has authored over 100 papers indexed in Pubmed and holds multiple NIH R01 grants and several Investigational New Drug Applications (IND’s).  
 
田志刚

中国科技大学免疫学研究所所长;
免疫应答与免疫治疗全国重点实验室学术委员会主任;
合肥综合性国家科学中心大健康研究院科技委员会主任;
创始人, 恩凯赛药
 
演讲主题: 合成NK细胞与免疫衰老的应对策略
 
Speaker Bio: 田志刚教授,中国科学技术大学学术委员会副主任、免疫学研究所所长,免疫应答与免疫治疗全国重点实验室学术委员会主任,合肥综合性国家科学中心大健康研究院创始院长和科技委员会主任。历任山东省医学科学院基础医学所所长,山东肿瘤生物治疗研究中心主任,中国科学技术大学生命科学学院院长,医学中心主任,合肥微尺度物质科学国家研究中心(原国家实验室[筹])分子医学部主任。为国家杰出青年科学基金获得者、国家基金委创新群体负责人、国家科技部重大专项项目负责人、国家重大研究计划项目首席科学家、国家基金委重大研究计划专家组组长等。主要研究方向为NK细胞与免疫治疗。创办中国免疫学会英文会刊(Cell Mol Immunol,执行主编)。以通讯作者在Science、Cell、Nat Immunol、Immunity、Sci Immunol、Sci Transl Med、Cell Metabol等发表SCI论文400余篇。2008和2019年分获国家自然科学二等奖、2011年获国家科技进步二等奖。曾任国际免疫学联盟(IUIS)执委、中国免疫学会理事长、中国免疫学监事长等。
 
吕明启

创始人兼首席执行官
赛尔欣生物
 
演讲主题: 调节性 T 细胞 (Treg) 治疗神经退行性疾病的临床研究进展

 
Speaker Bio: 
上海赛尔欣生物医疗科技有限公司(Novabio Therapeutics),CEO、Founder吕明启博士:毕业于美国康涅狄格大学,曾于约翰霍普金斯和西奈山医学院校进行博士后研究,师承2003年诺贝尔奖获得者P. Agre教授。吕博士曾先后在GALDERMA,ONO PHARMA USA,赫尔森集团,上海复宏汉霖,荣昌集团,天士力生物等欧、美、中制药公司担任副总裁、首席医学官等职务,具有20余年制药企业界经验和丰富的FDA与CDE主导申报与答辩经验,领导并主持开发了多种First-in-Class药物在美国、海外市场、中国大陆等地的大型临床研究,很多产品已经在世界各国上市。在国际药学界有影响力,在欧洲、北美和中国有丰富的医学、药学制药行业资源。
 
赵维莅

上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长;
上海市重中之重临床医学中心主任;
上海市血液学研究所所长

演讲主题: CAR-T cell therapy in large B cell lymphoma: New regimens and novel strategies
 
Speaker Bio: 
Zhao Wei-Li, M.D., PhD, Professor of Hematology, Director of Shanghai Institute of Hematology, Director of Shanghai top priority clinical medical center and Vice President of Shanghai Ruijin Hospital. She is the doctoral supervisor of both Shanghai Jiao Tong University and University Paris VII, foreign member of American Society of Hematology, Vice President of Chinese Association of Hematology, Vice President of Chinese Society of Experimental Hematology, and member of the editorial committee of Pathobiology, Biomarker Research, Chinese Journal of Hematology, Chinese Journal of Leukemia & Lymphoma, and Clinical Hematology Journal. She mainly focuses on the clinical and basic research of hematological malignancies, especially the molecular mechanism and targeted therapy of malignant lymphoma. She innovatively proposed the molecular pathways of apoptosis, angiogenesis and cell differentiation involved in lymphoma progression and the availability of targeted agents for treatment. She has been awarded National Award for Science and Technology Progress and Outstanding Achievement Award of Scientific Research from National Ministry of Education and HUA XIA Award of Medicine and Technology from National Ministry of Science and Technology for her research progress and is now leading projects granted by National High Technology Research and Development Program of China, by National Natural Science Foundation of China and several other events on provincial level. She has been honored New Century Excellent Talents in University by State Ministry of Education, Rising-Star by Shanghai Committee of Science and Technology, Shu Guang Scholar by Shanghai Municipal Educational Committee. She has published over 120 articles including those on leading hematology journals like《CANCER CELL》、《NATURE GENETICS》、《BLOOD》、《MOLECULAR CANCER》、《SIGNAL TRANSDUCT TARGET THER》、《J HEMATOL ONCOL》、《LANCET HAEMATOL》、《CLIN CANCER RES》with total impact factors over 1600.
 
梁爱斌

同济大学附属同济医院主任医师;
同济大学血液病研究所所长;
同济大学血液肿瘤临床研究中心主任

演讲主题: Clinical Practice and Innovative Exploration of CAR-T Therapy for Patients of R/R NHL
 
Speaker Bio: 
中国医师协会血液科医师分会第六届委员会 副会长
中国抗癌协会整合血液肿瘤委员会 副主任委员
中国研究型医院学会生物治疗学专业委员会 副主任委员
中国病理生理学会实验血液专业委员会 副主任委员
中华医学会血液学分会 全国委员
上海市医学会血液学分会 主任委员
上海市免疫学会血液免疫专业委员会 主任委员
上海市抗癌协会血液学分会 副主任委员
医学高层次人才-国家杰出医师
2024年度十大医学贡献专家
国家重大研发项目首席科学
上海市医学科技 一等奖
国家级有突出贡献中青年专家,享受国务院特殊津贴。“百千万人才工程”国家级人选;圣安东尼-EBMT青年领袖;第四届“国之名医,优秀风范”称号;“仁心医者·上海市仁心医师奖”;全国卫生系统先进工作者、卫生部劳动模范;科学中国人(2018)年度人物;上海市领军人才;国家卫健委脑卒中防治工程模范院长,医院学会管理金奖。上海市第12届医务系统中青年最高荣誉奖“银蛇奖”二等奖、上海市卫生系统优秀工作者及入选“启明星追踪”计划、教育部“新世纪优秀人才”计划、上海市卫生系统优秀工作者、上海市“科技启明星”、上海市“曙光学者”、巾帼文明岗、上海市“劳模创新工作室”称号等多项荣誉。主持国家级、省部级科研课题30余项,获5项科技成果奖,发表论文300余篇,其中SCI论文150余篇。主编血液学著作10余部,牵头撰写指南和专家共识20余部,牵头开展CAR-T多项临床试验。
 
王晓冰

副主任医师, 博导
海军军医大学 上海长征医院

演讲主题: Gene-Modified CAR-T/CAR-NK Cell Therapy in Refractory Autoimmune Diseases
 

Speaker Bio: 
上海市医师协会风湿免疫科医师分会 副会长
中华医学会风湿病学分会 青年委员
中国康复医学会风湿免疫康复专业委员会 委员
上海市女医师协会风湿免疫专委会常委
上海市免疫学会青年委员 
海峡两岸医药卫生交流协会风湿免疫病学专委会肌炎组副组长
主持国家重点研发计划子项目和国家自然科学面上基金等项目
主要研究方向:自身免疫病的分子分型和精准治疗
主持多项全球/全国多中心药物临床试验
以第一/通讯作者在Cell和Nature Medicine等杂志发表SCI论文30余篇。
 
孔 燕

教授, 博士生导师
北京大学肿瘤医院

演讲主题: Advances in the Research of Melanoma Cell Therapy
 
Abstract & Bullet Points: 
This presentation will provide a comprehensive overview of the current landscape of cell therapy for melanoma, with a particular focus on Asian populations. Melanoma, especially the acral and mucosal subtypes prevalent in Asian populations, presents unique challenges due to its resistance to conventional treatments. Recent advancements in cell therapy, such as TILs and CAR-T cell therapy, have shown promising results in treating melanoma. Each type of cell therapy will be discussed in detail, highlighting the progress from basic research to clinical applications. 
Bullet Points:
1)Introduction of Melanoma
2)Overview of Cell Therapy
3)TCRT Therapy
4)CAR-T therapy
5)TILs therapy
6)Other Cell Therapy
7)Conclusion
 
王 卉

北京陆道培血液病研究院副院长;
陆道培医疗集团检验科副主任(副院长级);
流式细胞室主任, 信纳克CAP认证实验室主任

演讲主题: Exploration of the application of flow cytometry in AML CAR-T target screening and immune microenvironment
 
Abstract & Bullet Points: 
Acute myeloid leukemia (AML) is the most common type of acute leukemia. Due to multiple factors such as heterogeneous clonal tumor cells, leukemia stem cells(LSC), and an inhibitory immune microenvironment, the current CAR-T treatment for AML has only achieved mediocre results. Hebei Yanda Lu Daopei Hospital has utilized multi-parameter flow cytometry, especially in combination with full-spectrum flow cytometry and mass cytometry, to identify various promising target markers. The ultra-multiparameter flow cytometry can precisely target different clonal tumor cells and discover one or two targets that cover all tumor cells including LSC. At the same time, it can also detect the immune checkpoint and microenvironment. This multi-mechanism approach is expected to stratify patients with refractory and relapsed AML and apply different combination targeted therapies.
 
刘明耀

华东师范大学生命医学研究所所长;
上海市调控生物学重点实验室主任;
国家首批特聘专家/讲席教授
邦耀生物创始人, 董事长

演讲主题: 基因编辑与细胞治疗的前沿基础与转化研究
 
Speaker Bio: 
刘明耀,华东师范大学生命医学研究所所长,上海市调控生物学重点实验室主任。
1992年,获美国马里兰大学(University of Maryland, College Park)细胞生物学博士学位;1993到1998年,先后在美国约翰-霍普金斯大学医学院(Johns Hopkins University School of Medicine)和加州理工学院(California Institute of Technology)生物学部做博士后研究。
 
1999 至 2007年,先后在美国德克萨斯农工大学生命科学与技术研究所(Texas A&M University Institutes of Biosciences and Technology)任助理教授、副教授及终身正教授、博士生导师;美国德州大学休斯顿医学院(University of Texas Houston Medical School),美国德州大学MD Anderson癌症中心 (University of Texas MD Anderson Cancer Center) 博士生导师。
 
2007年,受聘回国加入华东师范大学,组建生命医学研究所并任所长;2011年,组建上海市调控生物学重点实验室并任主任。2012至2020年,担任华东师范大学生命科学学院院长,华东师大-以色列海发大学科学与技术转化研究院院长。2017至2023年担任中国细胞生物学会肿瘤细胞分会会长,2020年起任教育部科技委员会委员。
 
刘明耀教授致力于G 蛋白偶联受体(GPCR)在个体发育和重大疾病发生发展中的功能、机理及靶向药物研发,同时在基因编辑和细胞治疗的技术应用转化中做出卓越研究。回国后作为首席科学家先后主持国家973和重大科学研究计划多项、国家自然科学基金重点项目多项、国家重大新药创制课题等。已在 Science、Nature、Nature Medicine、Nature Biotechnology、Cell 等国际知名学术刊物上发表 SCI 论文 400 多篇,论文引用4万多次,H-Index 105,连续多年被评为高被引学者,申请专利 300 多项,授权 200 余项。
 
刘明耀教授分别获得国家科学技术进步一等奖(2012年)和上海市科技进步一等奖(2017年, 2025年),上海市白玉兰纪念奖(2014 年),华东师范大学首届杰出成就奖(2021年)。团队研发的异体通用T细胞治疗自身免疫疾病与徐沪济教授合作获得Nature十大人物,Science十大科学突破,Cell杂志2024年度最佳论文,Cell 2014-2024十年度里程碑论文,2024年度“中国生命科学十大进展”,2024年度“中国医药生物技术十大进展”,2024年“中国科学十大进展”。
 
璩 良

研究员、博士生导师、课题组长
复旦大学基础医学院

演讲主题: In vivo panCAR介导的B细胞免疫重置技术实现癌症和自免治疗
 

Speaker Bio: 
璩良, 复旦大学基础医学院研究员、博士生导师、课题组长。2015年本科毕业于苏州大学医学部;2020年博士毕业于北京大学生命科学学院;2020-2022年在北京大学生物医学前沿创新中心(BIOPIC)进行博士后研究。2022年入职复旦大学基础医学院,组建RNA疫苗技术与免疫治疗实验室,致力于新型RNA疫苗及治疗技术开发与免疫治疗研究。璩良博士开发了不依赖CRISPR/Cas系统的RNA编辑技术—LEAPER(Nature Biotechnology,2019)及其迭代升级版LEAPER2.0(Nature Biotechnology,2022),入选《国家十三五科技创新成就展》;国际上率先报道circRNA疫苗技术平台、拓展了RNA治疗技术新领域(Cell,2022); 开发了基于circRNA的体内原位CAR免疫疗法(Cell Reports Medicine, 2025;bioRxiv, 2025),有潜力解决现有CAR-T等细胞疗法中诸如异体移植排斥、治疗时间窗口、经济可及性、清淋等制约问题。获吴瑞奖(2020)、入选国家博新计划(2020)、上海晨光计划(2023)和上海启明星计划(2024)等。
 
张继帅

联合创始人,首席科学家
普瑞金生物

演讲主题: In vivo CAR T 细胞治疗的前沿研发进展与载体技术探讨思考
 
Speaker Bio: 
深圳普瑞金生物药业股份有限公司,联合创始人,首席科学家。
军事医学科学院生物工程研究所遗传学博士。
主要负责普瑞金公司免疫细胞药物发现、临床研究工作。成功获得了靶向BCMA治疗复发难治多发性骨髓瘤的自体CAR-T细胞药物的临床试验批件,该产品已经实现全球授权,正在全球开展临床试验。同时,世界上首先报道了BCMA CAR-T在治疗难治性狼疮肾炎、IgG4-RD适应症的显著疗效和作用机制,文章发表在风湿病领域的顶级刊物:《Annals of the Rheumatic Diseases》、《The Lancet Rheumatology》;世界上首先报道了体内制备(in vivo)CAR-T在复发难治性多发性骨髓瘤中具有同体外制备CAR-T同样的疗效和药物动力学,文章发表在医学顶刊《Lancet》,该文章数据充分说明了体内制备CAR-T的可行性,开启了全球范围内体内制备CAR-T的研发热潮。
 
张同存

创始人,董事长
波睿达生物

演讲主题: in vivo CAR-T 又一波细胞治疗的风口
 
Speaker Bio: 
张同存,外籍工程院院士(俄罗斯),科技部重大专项首席科学家,二级教授,博导,湖北省楚天学者特聘教授、天津市特聘教授、武汉科技大学生命科学与健康学院院长,武汉波睿达生物科技有限公司创始人。2000年于中科院获得博士学位后,获得美国NRC fellowship award 资助,进入美国EPA 国家实验室从事肿瘤博士后研究。2005年在美国北卡大学医学院任助理教授。2014年后全职由美国北卡大学医学院回国。获湖北省突出贡献中青年专家,湖北省百人计划,国家级人才,国务院特殊津贴专家,天津市优秀留学归国人员等人才荣誉称号。美国EPA科技进步一等奖。湖北省科技进步二等奖。天津市政协委员。主要研究基因调控与人类重大疾病,生物药物开发。发表SCI 150多篇,主持863,973,科技部国家重大专项和国家自然科学基金多项。在创建武汉波睿达生物科技有限公司后与美国杜克大学,宾夕法尼亚大学,牛津大学等联合研发肿瘤CAR T 细胞免疫治疗,与华中科技大学附属同济,协和医院等进行临床治疗研究。目前波睿达公司获批一类新药靶向CD30 CAR-T临床II期,候选IND I类新药两个。公司获得国内外专利50余项,获批国家高新技术企业,专精特新小巨人和瞪羚企业,科创板上市金种子培育企业等。
 
沈 浩

总裁兼首席执行官
百吉生物
美国宾大(UPenn)终身教授

演讲主题: Engineered Immune Cell Therapies against Solid Tumor - the Next Frontier
 
Speaker Bio: 
沈浩教授,百吉生物总裁/首席执行官,美国宾大(UPenn)终身教授、长江学者、海外杰青、原上海市免疫所所长,免疫与微生物领域高被引学者(Elsevier)。
 
沈教授长期致力于T细胞免疫研究。其研究成果兼基础理论与临床转化创新,发现并验明了表观遗传调控是决定T细胞功能与免疫记忆的关键机制,为开发疫苗和细胞疗法提供新的思路和科学依据。
 
黄纲雄
联合创始人兼首席执行官
拓新天成 Tcelltech

演讲主题: Developing B7-H3 Specific CAR-T Cell Therapy for Solid Tumors
 
Abstract & Bullet Points: 
B7-H3 was first cloned and identified as an immune modulatory molecule and has more recently emerged as a promising therapeutic target in solid tumors due to its overexpression across many human cancers and within components of the tumor microenvironment. Our first-generation B7-H3–specific CAR-T cells were developed to treat selected tumors, such as GBM, through locoregional administration. Next-generation B7-H3–specific CAR-T cells are needed to address the specific challenges posed by different solid tumors.
 
徐 亮

首席科学家兼首席医学官
思比曼生物科技ElpasBio

演讲主题: 异体脂肪间充质干细胞治疗膝骨关节炎的探索与临床应用
 
Abstract & Bullet Points: 
1. 目前膝骨关节炎的疾病背景和临床需求 
2. 间充质干细胞治疗膝骨关节炎的作用机理猜想 
3. 不同组织来源的间充质干细胞的区别 
4. 自体与异体间充质干细胞各自的优缺点 
5. 目前间充质干细胞治疗膝骨关节炎的临床进展
 
李 斌

上海交大特聘教授
上海市欧美同学会副会长
上海市免疫学研究所副所长

演讲主题: FOXP3+ regulatory T cell perturbation and the future of Treg-based immunotherapy
 
Speaker Bio: 
二级研究员、余㵑学者、上海交大特聘教授、国家基金委免疫学杰青、上海市领军人才、上海市优秀学科带头人,上海市免疫学研究所科研副所长&课题组长、上海市欧美同学会副会长&生物医药分会会长、中国生物物理学会感染分会副会长、中国细胞生物学学会常务理事、PENN Medicine China Club 副会长;European Journal of Immunology 执行副主编,普米斯生物联合创始人兼科学委员会主席(2018-2024),华为健康云科学顾问(2024),沙利文生命科学专家委员会委员(2023-2027)等。
 
苗振伟

创始人,董事长兼首席执行官
英百瑞生物

演讲主题: Innovative Practice in Universal Spot Immune Domestication NK Cell Therapy
 
Abstract & Bullet Points: 
• Layout of NK cell immunotherapy at home and abroad
• Introduction to the technology platform, pipelines, and products of  IMBIORAY Company
• Clinical case sharing of NK cell immunotherapy
 
英 博

创始人、董事长兼首席执行官
艾博生物
 
Speaker Bio: 
英博博士是艾博生物科技有限公司(以下简称“艾博生物”)的创始人、董事长兼首席执行官。作为中国领先的专注于mRNA药物开发的生物科技公司,艾博生物自2019年创立以来,已建立具有自主知识产权一体化的mRNA和纳米递送技术平台,是国内为数不多具备完整价值链能力的mRNA药物研发企业,覆盖从mRNA设计及合成、脂质纳米颗粒(LNP)递送、制剂开发到商业化规模生产的各个环节。凭借卓越的创新能力和先进的技术平台,艾博生物已建立具有全球性竞争优势和市场前景的产品管线,涵盖肿瘤免疫、自身免疫性疾病与传染病防治等多个领域。

英博博士在核酸类治疗药物研发领域拥有多年丰富经验,曾于波士顿多家顶尖核酸药物研发企业担任重要职务。他还曾任美中生物医药协会(CABA)会长,积极组织年度论坛促进跨国交流,搭建学术界与产业界桥梁,推动中美生物医药技术深度交流和合作。

作为兼具产业前瞻性与学术深度的顶尖科学家,英博博士的多项研究成果发表于《细胞》(Cell)、《柳叶刀-微生物》(Lancet Microbe)、《细胞研究》(Cell Research)等国际权威期刊,并作为发明人持有超过100项专利及专利申请。

学术背景方面,英博博士先后获得复旦大学生物学学士学位及神经生物学硕士学位及美国东北大学(Northeastern University)药剂学博士学位。
 
汤辰翔

首席执行官
环码生物

演讲主题: New Trends in Circular RNA Therapeutics Development: Cardiovascular, in vivo CAR-T and more
 
Abstract & Bullet Points: 
1.  The history and advantages of circular RNA 
2.  Circular RNA Therapeutics Development in Cardiovascular, in vivo CAR-T and more
3.  Future Possibilities
 
王永忠

创始人, 董事长兼首席执行官
锐正基因

演讲主题: 全球同类最具Best-in-class 临床表现的体内基因编辑新药开发
 

Speaker Bio: 
美国塔夫茨大学(Tufts University)博士,专业文章迄今已被引用超4,000次。
曾任苏桥生物CEO、先声集团制药总裁、康弘生物CEO、美国Genzyme公司科学家。在Genzyme,负责美国FDA批准的第一个和第二个细胞医疗产品上市后维护以及FDA批准的第一个组织工程(cell+ matrix)产品的CMC关键项目开发,2项国际专利在全球注册并已应用于商业化生产。在康弘生物作为CMC总负责人和质量负责人,推动中国第一个拥有INN的创新生物药康柏西普上市,成为中国第一个销售超过10亿元人民币的创新生物药。作为CEO和项目负责人,推动康柏西普于2016年成为中国第一个获美国FDA准许直接进入临床三期的创新生物药,被评为2016年中国医药生物技术十大进展之一。后在先声管理超过1,700人的全球团队和多个产业化公司。启动先声第一个通过美国FDA现场质量审计并在美国成功上市的产品。推动中国第一个成功进入法国医保的制剂成品。带领苏桥生物成为连续两年中国成长最快的生物药CDMO公司,后被药明生物战略收购。2021年7月成立锐正基因,开启创业生涯。
 
郭 磊

董事长兼首席科学官
普略医学/百替生物

演讲主题: in vivo CAR-T/M 先进疗法 治疗难治性复发型肿瘤/脏器纤维化等疾病
 

Speaker Bio: 
Dr. Lei Guo, Founder and CSO of BioT Beijing Therapeutics, Post-Doctor and Instructor of Harvard Medical School, Pathophysiology Professor of Zhejiang University Medical School. Dr. Guo Founded several biotech companies including BioT Beijing Therapeutics, a company devoted in developing multiple strategies and techniques of mRNA delivery systems and in vivo CAR Therapeutics.
 
陈星蓉

首席执行官
复星凯瑞

圆桌论坛: Future Cell-based Therapies Revolution: Key Considerations for Scientists, Clinicians, Health Care Systems, International Societies and Regulatory Authorities
 
Speaker Bio: 
Ms. Xingrong Chen has nearly 20 years of leadership experience in the healthcare industry, with expertise in diverse management areas and a strong drive for innovation.
She joined Fosun Pharma Group and was appointed CEO of Fosun Kairos in early 2024. Prior to her current role, she was General Manager of Greater China at Boehringer Ingelheim, where she oversaw end-to-end operations and led the introduction of global products into China from Phase I clinical trials, enabling synchronized China-US commercialization, and successfully launched China’s first digital therapy product. During her 12 years at Roche, Xingrong successfully led the oncology/hematology business, achieved reimbursement breakthroughs, built new customer engagement models, and established a digital ecosystem. She graduated from Oxford, UK, and started her career at McKinsey & Company.
 
吕璐璐

首席执行官
合源生物

演讲主题: CAR-T细胞治疗产品在恶性血液瘤领域的突破以及商业化进程思考
 
Speaker Bio: 
临床医学博士,美国纽约医学院访问学者,血液科医生
中国农工民主党党员,农工民主党中央健康中国建设工作委员会委员
天津市滨海新区第四届人大代表
天津市三八红旗手
天津市侨商会理事
天津市滨海新区科创人才先锋(杰出贡献创业人才)
细胞生态海河实验室“揭榜挂帅”项目首席专家
合源生物科技(天津)有限公司创始人,首席执行官
在疾病治疗领域、跨国公司管理、生物科学研究、创新药研发方面拥有超过20年经验;在国际国内杂志发表学术论文30余篇并获发明专利27项。
2018年参与创立合源生物并担任首席执行官。搭建了具有国际竞争力的多疾病领域的细胞治疗产品管线和专业团队,带领公司实现从细胞药物研发到商业化、并实现全球化的战略布局,致力于将公司打造成为全球领先的专注于细胞基因领域的生物制药企业。并且首个自主原研核心产品源瑞达®(纳基奥仑赛注射液)获得国家药监局批准上市,这是首款具有中国全自主知识产权CD19 CAR-T细胞治疗产品,也是首款中国白血病治疗领域CAR-T细胞治疗产品,同时在淋巴瘤、自身免疫性疾病等疾病领域以及产品全球化方面完成了战略性布局。合源生物同时获得多项荣誉和国家重点研发项目。
 
曹卓晓

首席执行官
先博生物

演讲主题: DLL3 CAR-T 治疗实体瘤
 
Speaker Bio: 
曹卓晓博士,现任先博生物CEO,负责公司在细胞治疗及mRNA领域的药物开发。 
曹卓晓博士先后在美国圣约翰大学获得药理毒理专业博士学位,之后在哈佛大学医学院从事炎症免疫性疾病方面的博士后研究。进入工业界先后任职于诺和诺德、恒瑞和先声药业,已有十多年丰富的创新药研发经验,负责和参与近40个不同类型药物形式的开发,包括肿瘤免疫,肿瘤靶向,自身免疫疾病,炎症,代谢疾病,纤维化等广泛疾病领域的新药开发。
 
张新华

质量副总裁
华赛伯曼

演讲主题: CMC Considerations for TIL Immunotherapy – Manufacturing and Control: Challenges, Frustrations and Solutions
 
Speaker Bio: 
Dr. Xinhua Zhang is a distinguished leader in Cell and Gene Therapy (CGT) with over 20 years of experience in the United States. Holding a PhD in CGT from Fudan University and a postdoctoral fellowship at the University of Pennsylvania, Dr. Zhang has made significant contributions to the field, playing a pivotal role in the process development, manufacturing, quality control, and registration of 8 out of 40 FDA-approved CGT drug products, including the first AAV, CAR-T, TIL, and MSC products. Her career includes leadership roles such as Principal Scientist, Director of Quality, Senior Director of CMC at prominent organizations like WuXi AppTec ATU, CAROT at the University of Pennsylvania, VintaBio Inc., and Frontage Laboratories.
 
Dr. Zhang has been recognized for her scientific excellence, receiving funding from the Youth Foundation of the National Natural Science Foundation of China and the Postdoctoral Foundation of the American Heart Association. She have been certified by the Shanghai Committee of Science and Technology for advanced scientific achievements and honored as a Distinguished Academic by the American Heart Association. With over 40 peer-reviewed publications, Dr. Zhang is a respected reviewer for multiple academic journals and a frequent presenter at national and international conferences. Her expertise spans product research and development, process development, manufacturing, quality control, analytical development, quality assurance, quality system establishment, and drug registration, including NDA, IND, and BLA applications in both China and the USA.

高 敏

临床总监
莱芒生物 
总经理
杭州莱芒生物

演讲主题: 代谢增强型CD19 CAR-T治疗复发难治性B细胞恶性肿瘤的最新临床进展
 
Speaker Bio: 
高敏,博士,莱芒生物临床总监、杭州莱芒总经理。2018至2023年在瑞士洛桑联邦里理工学院(EPFL)攻读并获得生物工程与生物技术博士学位,主要研究方向为肿瘤免疫治疗,2023年通过国家引才计划回国。高敏博士在Nature, Nature Immunology, Nature Biomedical Engineering, Science Advances, Angewandte Chemie International Edition, 和 Advanced Materials等具有国际影响力的期刊上发表了约20篇研究论

孟会敏

资深医学总监
博生吉

演讲主题: T细胞恶性肿瘤的CAR-T细胞治疗新进展
 
Speaker Bio: 
孟会敏, MD & PhD, 于潍坊医学院护理学专业毕业, 获得医学学士学位; 于南方医科大学病理学专业毕业,获得医学硕士学位; 于苏州大学唐仲英医学研究院血液学研究中心毕业, 获得医学博士学位. 2012年曾赴美国休斯敦Apocell公司接受CTC技术培训. 现任博生吉博生吉医药科技(苏州)有限公司高级医学官. 孟会敏博士在攻读博士学位期间, 接受了系统的CAR-T细胞免疫治疗技术与临床转化应用的系统培训; 负责博生吉CAR-T临床试验方案的开发与撰写, 领导与协调和各个临床研究机构的合作, 推动和管理了多项CAR-T的临床试验项目, 涵盖血液瘤和实体肿瘤, 其中包括博生吉自主开发的First-in-class CART细胞药物的临床试验,为博生吉这些项目的顺利进行提供了强有力的保障.
 
李 懿

董事长兼首席科学官
瑅盛生物

演讲主题: The Development of TCR Therapeutics
 
Abstract & Bullet Points: 
Two novel therapeutics, Kimmtrak and Tecelra, have recently been approved by the FDA. What makes these drugs “new” is not just their recent approval, but the fact that they represent the first successful efforts to use the T-cell receptor (TCR) as the foundational molecule for drug development. Unlike antibodies—the conventional antigen-binding molecules—TCR-based drugs can target antigens that have traditionally been challenging for antibody-based approaches.
 
This presentation will explore the development pathway of TCR therapeutics, highlight key technological innovations adopted by leading companies in the field, and discuss future directions for TCR-based drugs.

黄应峰

首席执行官
惠和生物

演讲主题: 新一代基于共刺激信号的三抗TCE CC312在肿瘤和自身免疫病领域的研究突破
 
Abstract & Bullet Points: 
CC312作为一种靶向CD19/CD3/CD28的三特异性抗体,通过CD3和CD28双信号激活T细胞,更强烈、精准、持久地清除CD19阳性的B细胞,在治疗B细胞相关的血液瘤和自身免疫性疾病方面已展现出显著的临床潜力。目前,CC312血液瘤临床I期已完成大部分剂量爬坡,从较低剂量开始即呈现显著的B细胞清除率,并在最新剂量组下已开始观察到客观缓解率(ORR),且现有临床数据表明其具有良好的耐受性和安全性。在自免临床研究中,在重度SLE患者中观察到几乎100%的外周血B细胞清除率,SLEDAI-2K评分显著降低,关键临床指标(如抗dsDNA抗体、蛋白尿)显著改善,且安全性良好。
 
陆金华

联合创始人兼首席科学官
星尘生物
 
Speaker Bio: 
陆金华博士是TriArm Therapeutic Co.的联合创始人,首席科学家。此前他在美国食品和药物管理局,作为临床前专家审评员,负责审评细胞和基因治疗,医疗器械,以及组合产品。他专长的领域是免疫治疗,基因/干细胞治疗和治疗性疫苗。在审评工作之外,他还任职多个科学委员会和工作小组,参与撰写FDA指导文件等工作。他曾担任美国FDA癌症卓越中心科学委员会成员,并获得FDA监管科学卓越成就奖。在任职FDA之前,他作为资深科学家,部门主管和咨询顾问服务于政府和生物技术工业界,负责研发用于肿瘤治疗的病毒载体和病毒疫苗。
 
张长风

质量与注册总监
上药生物治疗

演讲主题: The CMC challenges of in vivo CART products from a regulatory perspective
 
Abstract & Bullet Points: 
In vivo CART products using lentiviral vectors or LNPs are promising new strategies in cell and gene therapies.  However, few regulatory guidelines are available regarding the CMC challenges of in vivo CART therapies, which hinders the development and clinical applications of such products.  Here the speaker will review the existing guidelines and regulatory cases for in vivo CART products, and illustrate the emerging regulatory trends compared with those of autologous CART cells.  Finally, recommendations for IND applications of in vivo CART therapies will be discussed.
 
• Key points in the CMC challenges of in vivo CART therapies from a regulatory perspective
• The emerging regulatory trends in the field of in vivo CART therapies
• A comparison of CMC advancements between in vivo and autologous CART products
• The dos and don’ts for potential IND applicants
 
王文博

创始人兼首席执行官
立凌生物

演讲主题: In-vivo CAR-T 研发与临床挑战
 
Speaker Bio: 
Dr. Wenbo Wang was trained in Shanghai Institute of Materia Medica, CAS as a master student and obtained his PhD degree from DKFZ (German cancer research center) and Heidelberg University in 2015. He worked as a postdoc. associate in the Jackson laboratory and the University of Pennsylvania. In Upenn, he worked under the supervision of Prof. Yangbing Zhao and Prof. Carl June studying novel TCRs, novel aAPCs model generation and T cell genome editing. He then joined National Research Center for Translational Medicine, Shanghai Ruijin Hospital as a Co-PI and led the study of combination therapy with TCR-T and NK cells and adverse effects of CAR-T cell therapy. In 2018, he joined Curegenetics as VP of translational medicine and led a group focusing on TCR engineering and novel CAR-T cell therapies. In 2021, he founded LeaLing Biopharma and serves as CEO. He has years of experiences in TCR based therapies and other cellular therapies. He invented fast cloning technologies of TCR full length which facilitates the R&D of personalized TCR-T and other TCR based therapies. He also filed over 20 patents focusing on novel TCRs and CARs, TCR cloning and sequencing, T cell engineering and other novel cellular therapies and published over 10 papers in famed biomedical journals.
 
胡荣宽

创始人兼首席执行官
星锐医药

圆桌讨论: In-vivo CAR-T细胞治疗的前沿研发进展与载体技术探讨思考
 
Speaker Bio: 
胡荣宽博士,星锐医药创始人、首席执行官,正高级工程师,中国科大生物医学工程学院、苏州大学药学院产业教授。长期从事RNA药物和疫苗的开发,领导了多个RNA项目进入临床阶段,申请专利和发表SCI论文60余篇。获得江苏省“双创人才”、江苏省333高层次人才、苏州市“姑苏创新创业领军人才”等称号。他在中国科大获得博士学位,中欧国际工商学院EMBA,并曾于德克萨斯大学西南医学中心从事博士后研究。
 
徐 南

研发副总经理
优卡迪生物

演讲主题: in-vivo CAR-T 疗法开发中的挑战以及最新思考
 
Speaker Bio: 
徐南博士,生物化学与分子生物学专业,现在担任上海优卡迪生物制药有限公司研发副总经理。徐南博士长期从事细胞免疫治疗的安全性及体内分布探索的研究以及深度学习介导的细胞功能调节相关研究。擅长基因工程和分子克隆技术,具有丰富的产品开发和免疫细胞工艺优化的经验。总体负责优卡迪新型免疫治疗产品开发,拥有完整的科研成果产业化转化的开发经验。针对人工智能深度学习介导的细胞功能调节相关研究中,利用LightGBM集成学习算法对shRNA对靶基因进行设计,然后应用到CART的基因工程中,进一步提高免疫治疗中CAR-T细胞对肿瘤微环境适应及治疗效果。至今累计发表及参与SCI论文30余篇,涉及领域包括CAR-T临床治疗及安全性研究,生物人工智能相关研究,基础CAR-T机制研究,制剂相关药物递送研究等多个领域。申请中国专利20余件,多项成果正在或准备进行临床试验。
 
王婷婷

首席运营官兼首席医疗官
来恩生物
演讲主题: 靶向乙肝病毒的 in-vivo TCR-T 细胞疗法的开发
 
Speaker Bio: 
王婷婷博士拥有新加坡国立大学肿瘤生物学博士,南方医科大学行业导师。拥有20余年在生物制药、肿瘤诊断与治疗和转化医学领域的经验。她在TCR-T和CAR-T细胞治疗领域有着丰富的细胞治疗临床转化的经验。她带领来恩生物团队成功获得了FDA 1b/2期临床试验IND的批准,用HBV 特异性TCR-T细胞治疗肝癌,此疗法被FDA授予快速通道资质。在Tessa Therapeutics, 她推动了自体CD30 CAR-T FDA IND的成功批准,治疗非霍奇金淋巴瘤。王博士同时拥有丰富的医疗产品在亚太市场推广的经验,在罗氏诊断公司亚太总部 (Roche Diagnostics APAC) 带领亚太医学团队成功地推广了罗氏肿瘤检测试剂盒在亚太区的应用。她在SCI国际权威期刊发表了20余篇原创性的学术文章,推动了转化医学在肿瘤治疗领域的发展。
 
武冰冰

副总裁,资源管理部负责人
正序生物

演讲主题: Development of Best-in-Class Gene Editing Therapies with Innovative Transformer Base Editor (tBE)
 
Abstract & Bullet Points: 
The therapeutic application of gene editing technology in the field of cell or gene therapy is growing rapidly. Currently, Exa-cel (Casgevy), a CRISPR/Cas9 gene-edited cell therapy, is approved by US/EU, several programs using in vivo or ex vivo gene editing have entered clinical stage or even BLA for different indications worldwide, but there are safety concerns such as chromosome abnormalities and off-target mutations with current gene editing tools. 
 
*Compared with CRISPR/Cas9 and regular CBE, Correctseq’s proprietary transformer Base Editor (tBE) doesn’t cause double strand breaks or undetected off-target mutations, has higher editing efficiency and lower cytotoxicity, making it potentially the best base editor.
 
*CS-101, the first pipeline using tBE to precisely edit human hematopoietic stem cells ex vivo for the treatment of β-hemoglobinopathy, has successfully cured nearly 20 treated patients with transfusion-dependent β-thalassemia and sickle cell disease.The Phase I clinical trial has been completed. It holds great potential to be the best-in-class gene editing treatment for β-thalassemia and sickle cell disease. 
 
tBE system is also compatible with in vivo delivery approaches including AAV and LNP.  tBE system delivered with commercially validated LNP or AAV achieved excellent editing efficiency in NHP with no off-target mutation detected. More details of the tBE system and progresses of the pipelines will be presented.
 
金 夷

首席执行官
精缮生物科技

演讲主题: New Development in Genome Editing
 
Speaker Bio: 
金夷,精缮生物科技有限公司首席执行官。爱荷华州立大学遗传学博士,加利福尼亚大学伯克利分校博士后研究员。曾在美国Berlex Bioscience、Bayer Healthcare Pharmaceuticals、Second Genome、ChemPartner, 金斯瑞等大型医药和生物技术公司担任资深/首席科学家和高级管理职位。拥有18年丰富的生物药研发经验,包括基因细胞,抗体重组蛋白等药物临床前研究,涉及多种疾病领域(包括自身免疫性疾病、遗传病和免疫肿瘤学)。曾获得美国NIH(美國國家衛生院)優秀博士後研究學者獎助和重点研究项目基金(RO1), 拜耳外部創新基金和拜耳全球藥物發現獎。在Cell, Molecular Cell 等全球学术顶尖刊物发表多篇文章并拥有多项全球产品专利。
 
范 靖

创始人兼首席执行官
霍德生物

演讲主题: The Global First-in-Human Clinical Study of iPSC-derived Prefrontal Neural Progenitor Cell Therapy Targeting Chronic Stroke
 
Abstract & Bullet Points: 
1. The progress of global pluripotent stem cell therapies
2. The non-clinic studies of hNPC01 injection treating chronic stroke
3. The clinic studies of hNPC01 injection treating chronic stroke
 
杨善争

研发高级总监
跃赛生物

演讲主题: Stem Cell based Therapy for Neurological Diseases
 
Abstract & Bullet Points: 
Stem cell therapy offers tremendous promise for treating neurological diseases, aiming to repair damaged brain cells and even reverse debilitating symptoms, such as those seen in Parkinson's disease. First, I will summarize the development strategy for stem cell therapy targeting these neurological conditions. Next, I will examine cell products for Parkinson's disease (PD) as a specific example to illustrate the development process. Finally, I will briefly explore the research on stem cell therapy for neuropsychiatric disorders.
 
周静敏

联合创始人兼首席执行官
鲸奇生物

演讲主题: 里程碑式突破: 全球首例神经元再生治疗帕金森病的临床进展
 
Speaker Bio: 
Dr. Jingmin Zhou is the CEO & Co-Founder of Genemagic Biosciences, a startup focuses on neuro regeneration to cure patients with CNS diseases. Before he joined Genemagic, he served as Senior Director of Process & Analytical Development at Prevail therapeutics, a wholly Eli Lilly owned subsidiary, he also served different CMC roles at Axovant, Spark & Intrexon. With 17 years of CMC experience on AAV, he has contributed more than 10 approved INDs and 1 successful BLA (Luxturna) by FDA & EMA. Jingmin is a member of USP’s AAV Gene Therapy Expert Panel (2021-2025), responsible for developing best-practice guidelines on AAV vector design, manufacturing, quality control and regulatory considerations.
 
陈 功

暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院大脑修复中心主任;
创始人, 董事长, 首席科学家
神曦集团

演讲主题: 大脑原位神经再生技术与临床应用
 
Speaker Bio: 
陈功教授是国家特聘专家,暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院大脑修复中心主任。复旦大学毕业,中科院上海生理所神经生物学博士。美国耶鲁大学和斯坦福大学博士后。曾任宾夕法尼亚州立大学终身教授和冠名主任教授(Endowed Chair Professor, 讲席教授)。陈功教授领导的团队在国际上首次报导了用神经转录因子NeuroD1将大脑内源性星形胶质细胞原位高效地转化为功能性神经元这一里程碑工作,被干细胞顶尖杂志Cell Stem Cell评为2014年度最佳论文,为大脑修复开辟了全新的神经再生型疗法。2015年再次在Cell Stem Cell上发表小分子化合物诱导培养的人源胶质细胞高效转化为功能性神经元的工作,为开发利用脑内胶质细胞再生神经元的药物疗法奠定了基础。2020年又在国际上首次发表灵长类大脑原位神经再生的里程碑工作。陈功教授拥有200多项发明专利申请,已经获得国际范围内的56项专利授权,涵盖中国,美国,欧盟,日本等国家。陈功教授是NeuExcell 神曦生物的科学创始人和首席科学家。NeuExcell 神曦生物致力于运用神经再生型疗法治疗神经损伤和退行性疾病。2021年,NeuExcell与罗氏制药旗下的Spark达成了1.9亿美元的合作协议,共同开发亨廷顿舞蹈症的治疗药物。2022年,NeuExcell神曦生物被著名生物技术杂志GEN评选为亚洲5大极具潜力的初创公司。2023年,NeuExcell神曦生物被国际专业机构沙利文授予“亚太基因治疗创新奖”;并获得全国创新创业大赛总决赛一等奖;同年获得美国FDA关于恶性胶质瘤的AAV基因治疗的孤儿药资格认证。2024年3月,神曦生物完成全球首例恶性胶质瘤的基因治疗给药。
 
周 露

创始人兼首席执行官
神拓生物

演讲主题: Gene Therapy for NF2
 
Abstract & Bullet Points: 
Neurofibromatosis (NF) is a genetic disorder primarily affecting children, characterized by the development of tumors due to mutations on a single gene. Patients with NF often face significant challenges, including disabilities and a reduced lifespan. Currently, only one medication has been approved globally for its treatment. This project utilizes a next-generation delivery system to introduce a healthy, full-length tumor suppressor gene into the body to target cancer cells. This gene replacement approach naturally inhibits tumor growth. Preclinical studies assessing efficacy, safety, and Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC) have been successfully completed, paving the way for imminent first-in-human trials. The NF gene acts as a pan-tumor suppressor, and its loss of function or expression has been identified in various aggressive cancers, such as glioblastoma, breast cancer, lung cancer, and pancreatic cancer. This innovative therapy holds first-in-class potential as an in vivo gene treatment, offering not just management but a potential cure for multiple cancer types.
 
董 飚

创始人兼首席执行官
至善唯新

演讲主题: rAAV gene therapy 2.0
 
Abstract & Bullet Points: 
1.Design of rAAV genetic drugs: Safer and more efficient
(1) Promoter
(2) Therapeutic gene
(3) Capsid
2. Production: lower cost
(1) Current production systems
(2) New large scale production systems
3. Diseases: from rare diseases to common diseases
 
方日国

联合创始人兼首席执行官
Theia Therapeutics

演讲主题: CGT Technology Accelerating Novel Therapy For Major Ophthalmic Diseases
 
Abstract & Bullet Points: 
The treatment landscape for major ophthalmic diseases—including age-related macular degeneration (AMD), inherited retinal diseases (IRDs), and pathologic high myopia (HM)—is marked by significant unmet needs. Current standards of care often only manage the symptoms without delivering definitive treatment.

Theia Therapeutics, a high-tech enterprise headquartered in Beijing's Changping District, is leveraging breakthroughs in cell and gene therapy to pioneer transformative therapeutics. We are committed to develop the disease-curing therapies that target the root causes of ophthalmic conditions, aiming not only to halt disease progression but also to restore functional vision in patients.

This keynote will detail our application of these advanced technologies to target the underlying mechanisms of sight-threatening conditions. We will showcase Theia-TX's innovative pipeline targeting large-market indications, highlighting lead candidates engineered for durable efficacy and meaningful visual restoration.
 
1. Addressing the Vast Unmet Clinical Needs in Ophthalmic Diseases
2. Pioneering Breakthroughs Through Cell & Gene Therapy Platforms
3. Targeting Large-Market Indications with a Differentiated Pipeline
4. Translating Science into Treatments: Our Path Forward for Theia Therapeutics
 
程 丽

研发负责人
新芽基因

演讲主题: DMD碱基编辑药物 - 从“心”出发
 
Speaker Bio: 
苏州新芽基因生物技术有限公司研发负责人。北京协和医学院博士,StJude Childrens Research Hospital 博士后,2022年入选国家级重大人才工程。博士/博士后期间致力于遗传病和基因编辑技术的临床前转化研究,取得了具有原创性的研究成果,相关工作以第一/共同第一作者发表在Nature Genetics(2021,53(6):869-880)、Blood(2021, 137(10): 1327-1339)。2021年加入苏州新芽基因生物技术有限公司,是我国首家致力于碱基编辑基因治疗药物领域的公司。作为研发负责人,协助全球第一个DMD碱基编辑药物于2025年3月份获得美国FDA IND批准,6月份获得孤儿药认证。

汪 泱

研究员
上海交通大学医学院附属第六人民医院 国家骨科医学中心

演讲主题: 干细胞来源细胞外囊泡精准质量控制技术的开发
 

Speaker Bio: 
细胞外囊泡(EVs)是一类由细胞主动分泌的微小囊泡,以间充质干细胞和多能干细胞为主要来源的干细胞EVs在抗衰老及防治衰老相关疾病方面表现出显著效果与成药优势,具有广阔的转化应用前景。然而在过去很长的一段时间,干细胞EVs的质量控制体系都缺乏统一标准,尤其缺乏精准质控标准技术,阻碍了干细胞EVs的临床转化应用。本课题组聚焦干细胞EVs的精准质量控制技术研究,发现并鉴定出干细胞EVs的特异标志物和分子表达模式,为干细胞EVs的特异性鉴定和定量表征提供了重要依据,实现了干细胞EVs的精准质控,对完善干细胞EVs质量控制体系的建设和推动临床转化应用具有重要意义。
 
陈红波

副院长, 教授, 博导
中山大学药学院(深圳)

演讲主题: 细胞外囊泡介导新冠肺炎发展的机制及仿生治疗
 
Abstract & Bullet Points: 
细胞外囊泡是一种细胞间通讯工具,可介导不同组织器官和不同细胞之间的物质和信息交流,对正常生理机能维持以及疾病发生发展都至关重要。最近我们发现了新冠病毒感染后一种由细胞外囊泡介导的肺上皮细胞与成纤维细胞介导的相互作用,其可以促进成纤维细胞向促炎型发展,并招募巨噬细胞等,诱发新冠肺炎的发生发展。基于上述发现,我们开发了一种仿生治疗策略。我们筛选并获得了含有高抗炎因子的脐带间充质干细胞外囊泡,并在其表面修饰了一种阻断新冠病毒感染的单克隆抗体,动物实验表明其可有效缓解肺炎发展。总体而言,本研究揭示了新冠肺炎发生过程中细胞外囊泡促炎新机制,并为类似肺部疾病的仿生治疗提供了新思路。
 
谈 扉

同济大学附属上海市第四人民医院耳鼻喉头颈外科主任

演讲主题: Preclinical Development and Clinical Application of Stem Cell-Derived Exosomes in the Treatment of Allergic Rhinitis
 
Abstract & Bullet Points: 
Allergic rhinitis (AR) is an upper airway inflammatory disease of the nasal mucosa, which poses significant socioeconomic and patient burden. Conventional treatments such as symptomatic pharmacotherapy and allergen-specific immunotherapy have considerable limitations and drawbacks. As an emerging therapy with regenerative potential and immunomodulatory effect, mesenchymal stem cell-derived exosomes (MSC-Exos) have recently been trialed for the treatment of various inflammatory and autoimmune diseases. Our preclinical development focused on three aspects: MSC-Exos treatment using AR patient’s peripheral blood, enhancing local delivery of exosomes using nanoparticles, and expanding therapeutic indications from AR to co-morbid asthma. On the other hand, our clinical applications initiated with a prospective, randomized, double blind, placebo-controlled study, which has demonstrated remarkable potential. In conclusion, stem cell-derived exosomes could serve a revolutionary immunotherapy for patients with AR.
 






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