课程背景

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的遗传性肌肉疾病，目前尚无特效治疗方法。靶向结缔组织生长因子（CTGF）的适配体药物研发为治疗DMD提供了新思路。本课程将深入探讨适配体药物研发的理论基础，并通过Aurora整体动物肌肉生理测试实验技术，展示其在DMD治疗中的应用潜力。

课程目标

1. 理解适配体药物靶向CTGF治疗DMD的理论基础。
2. 掌握Aurora整体动物肌肉生理测试（活体/原位/离体）实验技术的操作流程。
3. 探讨适配体药物研发在DMD治疗中的实际应用与挑战。
   
理论部分

适配体药物研发概述：介绍适配体的定义、特点及在药物研发中的应用。
CTGF在DMD中的作用：讲解CTGF在肌肉纤维化及疾病进展中的关键作用。
适配体靶向CTGF的机制：深入探讨适配体如何特异性结合CTGF，阻断其信号通路，从而改善肌肉功能。
 
实操部分

Aurora整体动物肌肉生理测试技术
活体实验：展示如何通过活体动物模型，实时监测肌肉功能变化。
原位实验：介绍如何利用原位技术，观察肌肉组织在生理状态下的功能表现。
离体实验：讲解如何通过离体肌肉组织，研究适配体药物对肌肉收缩特性的影响。
实验操作演示：通过视频直播，展示Aurora整体动物肌肉生理测试技术的具体操作步骤，包括设备设置、数据采集与分析等。
   

讲师简介
[香港中文大学助理教授，癌症和肌肉骨骼疾病中中药、天然产品和基于aptamer的方法的分子机制探索和干预/天然产品的转化研究/基于Aptamer的组织靶向药物输送]

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发表过的文献：

1. Li X, Xu J, Yao S, Zhang N, Zhang BT, Zhang ZK*. Targeting Drug Delivery System to Skeletal Muscles: A Comprehensive Review of Different Approaches. Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle 2025;16(1):e13691.

2. Zhang ZK, Guan D, Xu J, Li X, Zhang N, Yao S, Zhang G, Zhang BT. Long noncoding RNA lncRNA-3 recruits PRC2 for MyoD1 silencing to suppress muscle regeneration during aging.  International Journal of Molecular Sciences 2024; 25(22): 12478.

3. Xiao H, Zhang Y, Yang X, Yu S, Chen Z, Lu A, Zhang ZK*, Zhang G, Zhang BT. SMTRI: A Deep Learning-Based Web Service for Predicting Small Molecules that Target miRNA-mRNA Interactions. Molecular Therapy Nucleic Acids 2024;35(3): 102303.

4. Yu Y, Wang L, Ni S, Li D, Liu J, Chu HY, Zhang N, Sun M, Li N, Ren Q, Zhuo Z, Zhong C, Xie D, Li Y, Zhang ZK, Zhang H, Li M, Zhang Z, Chen L, Pan X, Xia W, Zhang S, Lu A, Zhang BT, Zhang G. Targeting loop3 of sclerostin preserves its cardiovascular protective action and promotes bone formation. Nature Communications 2022; 13:4241.

5. Yao S, Chen Z, Yu Y, Zhang N, Jiang H, Zhang G, Zhang ZK*, Zhang BT. Current Pharmacological Strategies for Duchenne Muscular Dystrophy. Frontiers in Cell and Developmental Biology 2021; 9:689533.

6. Chen Z, Zhang N, Chu HY, Yu Y, Zhang ZK*, Zhang G, Zhang BT. Connective Tissue Growth Factor: From Molecular Understandings to Drug Discovery. Frontiers in Cell and Developmental Biology 2020; 8:593269. 

7. Zhuo Z, Wan Y, Guan D, Ni S, Wang L, Zhang ZK, Liu J, Liang C, Yu Y,  Lu A, Zhang G, Zhang BT. A Loop based and AGO incorporated Virtual Screening Model Targeting AGO mediated miRNA-mRNA Interactions for Drug Discovery to Rescue Bone Phenotype in Genetically Modified Mice. Advanced Science 2020;7(13): 1903451.

8. Zhang ZK, Li J, Guan D, Liang C, Zhuo Z, Liu J, Lu A, Zhang G, Zhang BT. Long Noncoding RNA lncMUMA Reverses Established Skeletal Muscle Atrophy Following Mechanical Unloading. Molecular Therapy 2018; 26(11).

9. Zhang ZK, Li J, Guan D, Liang C, Zhuo Z, Liu J, Lu A, Zhang G, Zhang BT. A newly identified lncRNA MAR1 acts as a miR-487b sponge to promote skeletal muscle differentiation and regeneration. Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle 2018; 9(3):613-626.

10. Liang C, Wang L, Zhang ZK#, Wang C, Li J, He B, Zhu H, Zhang BT, Li F, Lu A, Zhang G. Tumor cell-targeted delivery of CRISPR/Cas9 by aptamer-functionalized lipopolymer for therapeutic genome editing of VEGF-A in osteosarcoma. Biomaterials 147:68-85, 2017.  

11. Guo B, Zhang ZK#, Liang C, Li J, Liu J, Lu A, Zhang BT, Zhang G. Molecular Communication from Skeletal Muscle to Bone: A Review for Muscle-Derived Myokines Regulating Bone Metabolism. Calcified Tissue International 100(2):184-192, 2017.

12.Zhang ZK, Li J, Liu J, Guo B, Leung A, Zhang G, Zhang BT. Icaritin requires Phosphatidylinositol 3 kinase (PI3K)/Akt signaling to counteract skeletal muscle atrophy following mechanical unloading. Scientific Reports 6:20300, 2016.  

适合人群

生物医药领域的研究人员
对DMD治疗及适配体
药物研发感兴趣的学者
医药企业研发人员
高校相关专业学生

课程特点

理论与实践结合：深入讲解适配体药物研发的理论基础，并通过实验实操展示其应用。
前沿技术展示：介绍Aurora整体动物肌肉生理测试技术，为DMD治疗研究提供新工具。
互动交流：设置问答环节，学员可与讲师实时交流，解决研究中的实际问题。

报名须知

报名截止日期：2025.11.05日
课程费用：免费
注意事项：请确保网络稳定，
提前下载相关直播软件

联系方式

邮箱：info@bionoptix.com
电话：19925822816