基锘威生物亮相AIM 2026第三届自免药物深度聚焦论坛
2026-09-14 来源:基锘威生物 点击次数:31聚焦自免药物研发新趋势，探索人源化模型应用
9月10-11日，【AIM 2026第三届自免药物深度聚焦论坛】在上海圆满举行。作为聚焦自身免疫疾病药物研发的专项论坛，本次会议围绕创新靶点、药物研发策略、临床前研究与转化评价等方向展开交流，共同探讨自免药物研发的新趋势与新机会。
自身免疫疾病种类众多，目前已知疾病超过100种，涉及多个器官和系统。其普遍具有慢性、反复发作及长期用药等特点，也因此形成了持续且庞大的治疗需求。
图1. 自身免疫疾病用药是全球第二大创新药黄金赛道（资料来源：华西证券研究所）
从市场规模来看，根据Frost & Sullivan数据，全球自身免疫疾病药物市场规模由2018年的1137亿美元增长至2022年的1323亿美元，预计2030年将进一步达到1767亿美元。与此同时，自免药物在全球重磅药物中的占比也持续提升：2022年全球TOP100药物中有18款自免药物上榜，2025年进一步增加至26款。表1. 自免大药稳居全球重磅药物榜单
资料来源：insight 数据，华西证券研究所
这一持续增长的市场表现，也反映出自身免疫疾病仍是创新药研发的重要领域。
02 成熟靶点持续深化，新靶点打开研发空间
经过多年发展，自免药物已经形成了一批较为成熟的治疗靶点，包括TNF、IL-4R、IL-17、IL-23、CD20、JAK、FcRn及补体等。
表2. 自免疾病药物研发相关靶点 
资料来源：insight 数据，华西证券研究所
围绕成熟靶点，研发正在从单纯的靶点竞争走向更深入的产品创新。例如，长效化可以减少给药频率，多特异性策略尝试实现对多个免疫通路的协同调节，口服小分子则为改善给药便利性提供新的方向。
从TNF、IL-4R、IL-17、IL-23等生物制剂，到JAK抑制剂、B/T细胞相关治疗，再到FcRn、补体等新机制，自免治疗已经进入更加精准的靶向治疗阶段。
图2. 治疗进入‘精准靶向’时代，但未满足需求依然明显
因此，如何在临床前阶段更好地模拟疾病特征、理解疾病机制，并评价药物是否能够产生与人体相关的药理作用，成为自免药物研发中值得关注的问题。一般可概括为三个核心问题：疾病是否“像人”、机制是否“像人”、药物是否“能预测人”。
04 基锘威生物受邀参会，分享人源化模型在自免研究中的应用
基于对临床前动物模型及药物研发转化的持续关注，基锘威生物受邀参加本次论坛，并带来主题分享：《自免疾病人源化模型构建与临床前预测评估：从疾病模拟到药效验证》，本次分享重点介绍了两类人源化动物模型，以及其在自免疾病研究中的应用思路。
报告现场
通过免疫缺陷小鼠与人源PBMC或CD34⁺ HSC进行重建，在小鼠体内建立一定程度的人源免疫系统。PBMC人源化模型以人源T细胞相关功能研究为主，适合较快开展免疫细胞相关研究；CD34⁺ HSC人源化模型则能够形成更为丰富的人源免疫细胞组成，可用于疾病机制、免疫调控以及长期研究等场景。
图3. 人源免疫系统重建模型构建方式1
图4. genO-BRGSF-HIS模型构建流程
部分候选药物对人源靶点具有特异性，而小鼠与人类在靶点序列、结构或功能上可能存在差异。靶点人源化模型通过对相应靶点进行人源化改造，为药物与人源靶点的相互作用研究提供动物模型基础。
图5. 靶点人源化小鼠模型构建思路
此次AIM 2026第三届自免药物深度聚焦论坛，为来自产业、科研和临床前研究领域的专家提供了深入交流的平台。通过与行业同仁的交流，我们也进一步感受到，自免药物研发仍有大量值得探索的新靶点、新机制和新治疗策略。
期待更多创新靶点和治疗策略不断涌现，也期待下一次与大家再次相聚，共话自免药物研发新进展！
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