诺贝尔化学奖“花落”CRISPR,MaxCyte助力基因编辑药物研发
北京时间10月7日,瑞典皇家科学院宣布,将2020年诺贝尔化学奖授予法国女科学家、德国马普病原学研究所教授Emmanuelle Charpentier和美国女科学家、加州大学伯克利分校教授Jennifer A. Doudna,以表彰她们在基因组编辑方法研究领域作出的贡献。
该基因编辑技术即CRISPR/Cas9 “基因魔剪”, 将生命科学带入了新的时代,并在许多方面为人类健康带来了重大的利益。使用“基因魔剪”可在几周内“改写”生命的密码。“基因魔剪”彻底改变了生命科学,为创新的癌症治疗作出了贡献,并可能使治愈遗传性疾病成为可能。目前全球已有众多生物制药公司利用CRISPR技术开发治疗癌症和遗传学疾病的药物,是生命科学及医学领域最有前景的技术之一。
MaxCyte助力基于基因编辑的药物研发
作为CRISPR领域的先驱,Emmanuelle Charpentier博士也是CRISPR Therapeutics的联合创始人,Jennifer A. Doudna则是Caribou Biosciences以及Editas的联合创始人。MaxCyte作为全球电转领域的领导者,已经与这些生物制药公司展开了深入的合作,帮助开发创新性的细胞疗法,来满足病人对先进细胞疗法的需求。利用Maxcyte电转平台结合基因编辑手段安全高效可高度重复地对人体原代细胞进行遗传改造,在符合临床使用的严格标准前提下,用于治疗遗传性疾病和癌症。
CRISPR Therapeutics作为CRISPR领域的三大上市公司之一,是一家基于基因编辑技术的生物制药公司。2018年宣布和MaxCyte宣布扩大现有关系,将应用后者的流式电穿孔®(Flow Electroporation®)技术,开发基于CRISPR/Cas9的细胞疗法。此次扩大合作建立在2017年已有协议基础上,用来开发血红蛋白相关疾病的商业疗法,进一步验证了MaxCyte的技术作为下一代细胞疗法领先推动者的价值和多功能性。
Caribou Biosciences作为领先的CRISPR基因编辑公司,Jennifer A. Doudna博士是其联合创始人,2020年MaxCyte与其达成合作协议,Caribou获得使用MaxCyte的Flow Electroporation®技术和ExPERT电转平台的授权,以推进其CRISPR基因编辑的同种异体T细胞疗法的开发。通过提供高转染效率、无缝可扩展性和增强功能,ExPERT平台提供了实现下一代生物和细胞疗法所必需的高端性能,为临床和商业应用提供转染平台。
在为两位女科学家祝贺的同时,实际上不少人也对另一位基因编辑巨头张锋的“落选”表示遗憾,这位华裔科学家最早将CRISPR应用于哺乳动物和人类细胞中,是CRISPR应用技术开发领域第一人和进一步挖掘的主要领导者,也是CRISPR领域的三大上市公司之一Editas Medicine的创始人之一。2019年10月Editas与MaxCyte达成合作协议,将使用MaxCyte的Flow Electroporation®技术和ExPERT™ 平台来加速细胞工程药物研发,包括EDIT-301,一种实验性CRISPR药物,旨在持久治疗镰状型细胞贫血病和β地中海贫血。
无论如何,CRISPR技术能够如此广泛的应用到生命科学和医学各个领域,为人类对抗癌症和遗传疾病做出了巨大贡献,始终离不开基因编辑三巨头为代表的科学家。Maxcyte流式电转技术技术,作为专利性的非病毒细胞工程平台,为基因编辑技术插上翅膀,提供符合临床治疗和商业化的电转平台,帮助合作伙伴释放它们产品的所有潜能。为全球生物医药行业的合作伙伴赋能。Maxcyte已被全球范围内用户认可,全球前十制药公司都采用Maxcyte技术平台进行药物研发,除了上面提到的,欧美其它主要基因编辑和细胞治疗公司与Maxcyte合作进行新型的基因和细胞治疗产品开发,如Allogene therapeutics,Precision biosciences和Kite pharma等。此次诺贝尔化学也是对CRISPR技术的巨大认可,期待未来基因编辑技术在癌症及遗传学疾病等治疗中发挥更大的作用,MaxCyte流式电转也将持续助力基于基因编辑技术的药物研发。
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