月亮的孩子（白化病）、
黏宝宝（黏多糖贮积症）、
不食人间烟火的孩子（苯丙酮尿症）、
睡美人（克莱恩-莱文综合症）
……
你很难想象，这些美丽的名字背后，其实蕴藏着一个家庭的巨大痛苦。
  
罕见病，顾名思义，是指流行率很低、很少见的疾病，然而，在我国庞大的人口基数下，罕见病其实并不罕见。

罕见病多源于单基因突变，伴随着基因治疗的发展，基因治疗类药物为罕见病患者和家庭带来了新的希望。

而在基因治疗药物开发中，遗传小鼠模型是成为临床前体内药效及安全性研究的重要工具。

直播间地址：https://live.polyv.cn/watch/3540197 

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