文章来源公众号：Earlybio            作者：Earlybio

传统CAR-T 疗法以精准靶向及高疗效已然完成商业化推进，但却始终被高成本、复杂工艺和可及性难题所困。

从2022 年开始，一个颠覆性的方向In-vivo CAR-T（体内 CAR-T）正在快速崛起（Novotech《In-Vivo CAR-T Therapies: Global R&D Landscape (2025)》行业报告）：

直接在患者体内“编程”T 细胞，无需采集、培养、清淋、回输。这一创新，或将让细胞治疗真正走向普惠化，让CAR-T的形式更像一款“药品”。

图.1 CAR-T 发展的关键事件

全球格局：2025年已超70项管线
Novotech 最新报告：
2024 年在研项目已超 70 项，预计2025 年将突破 100；
75% 处于临床前阶段，已有 5 项进入临床试验（国内临床阶段更多，近期先博生物公告SNC116已入组首例患者）；
肿瘤仍是主战场（白血病、淋巴瘤、实体瘤）；但自身免疫疾病（SLE、多发性硬化）管线也迅速增长。未来十年，体内 CAR-T 有望成长为25 亿美元级市场，并服务超过 200 万患者群体。

图.2Novotech《In-Vivo CAR-T Therapies: Global R&D Landscape (2025)》

技术突破：从慢病毒到mRNA-LNP，体内制造成新焦点
体内CAR-T 的核心不在“T”，而在“载体”。

病毒载体：如慢病毒（Lentivirus）、AAV，精准靶向 CD3/CD8 等 T 细胞。

非病毒载体：以mRNA–LNP 技术为代表，借助新冠疫苗积累的工艺实现快速体内转染。

混合系统（病毒+纳米颗粒）正成为行业热点兼顾高效与安全。

从“在工厂里制造T细胞”，变为“在人体内制造T细胞”正在转化。

图3.In-Vivo CAR-T 递送途径

临床先锋：多家Biotech抢滩布局，过去三年，In-vivo CAR-T 开发商融资额已超过 20 亿美元；

MNC出手并购：2025 年已有 49.5 亿美金的并购交易；

In-vivo CAR-T已成为细胞治疗新风口。

图4.In-Vivo CAR-T国内外布局汇总及MNC并购事件

商业逻辑：低成本、快生产、可普及

传统ex vivo CAR-T 的问题：
生产周期长（数周）、成本高、需专属中心；
患者可及性低，仅约20% DLBCL 患者能用上。

体内CAR-T 的优势：
无需采集与培养，“一针生成 CAR-T”；
成本更低、流程更短；
毒性降低，无需清淋；
可在社区医院实施，真正实现普惠治疗。

仍需攻克的关键挑战
靶向精度与生物分布：如何只“递送”T细胞？
持续表达与安全控制：如何平衡疗效与毒性？
向临床转化：如何制定合规的全球监管路径？
免疫屏障：如何避免宿主抗体清除？

这些问题的解决，将决定体内 CAR-T 能否从“技术奇迹”走向“产业常规”。

体内CAR-T的崛起，不只是CAR-T的进化，而是整个细胞治疗产业模式的重构。
在病毒与mRNA技术融合的推动下，CAR疗法正在从“昂贵定制”走向“可规模化普及”。
下一个十年，真正的革命，或许就发生在这里。