基因编辑平台
基因编辑：
基因编辑是指对基因组中某一特定基因的DNA序列实现敲除、插入或替换的一种技术方法。
原理：
借助特异性DNA双链断裂（Double-strand Breaks, DSBs）激活细胞天然的修复机制，包括非同源末端连接（Non-homologous End Joining, NHEJ）和同源重组修复（Homologous Recombination, HR）两条机制。
NHEJ修复机制：断裂的DNA修复重连的过程会发生碱基随机的插入或丢失，造成移码突变使基因失活，实现目的基因敲除。如果一个外源性供体基因序列存在，NHEJ机制会将其连入双链断裂DSB位点，从而实现定点的基因敲入。
HR修复机制：在一个带有同源臂的重组供体存在的情况下，供体中的外源目的基因会通过同源重组过程完整地整合到靶位点，不会出现随机的碱基插入或丢失。如果在一个基因两侧同时产生DSB，在一个同源供体存在的情况下，可以进行原基因的替换。
基本技术：
CRISPR-Cas9技术是目前在科研、医疗领域中最有效、最便捷的基因编辑工具。
主要用途：
• 基因敲除：基因上产生DSB，在非同源末端连接修复过程中会产生DNA的插入或删除，从而造成移码突变。
• 突变引入：用含有特异突变的同源模板，位点产生DSB提高重组效率，从而实现特异突变的引入。
• 定点转基因：同源模板中加入转基因，在DSB修复过程中拷贝至基因组中，从而实现定点转基因。
主要特点：
• sgRNA构建容易，操作简单，靶向精确性高
• 基因修饰率高，基因调控方式多样，例如敲除、插入、抑制、激活等
• 可对基因组精确定位和改造
• 可实现对靶基因多个位点同时敲除
• 无物种限制
• 成本低，效率高，实验周期短
基因编辑技术的主要用途：
• 基因功能研究
• 基因治疗
• 构建模式动物
• 改造和培育新品种
通过二十余年的建设和发展，公司（中心）确立了以生物样本库、基因芯片、高通量测序、蛋白芯片、组织芯片、数字化病理、分子病理与生物信息学为核心平台的技术创新服务体系，以分子医学检测技术和分子诊断产品研发生产为核心竞争力的产业化体系，形成科研和药物研发技术服务、分子诊断产品研发生产销售和分子医学检验三大主营业务，公司（中心）具备科研及公共技术平台服务优势、成熟的科技成果转化服务能力、国家工程研究中心品牌影响力等强大的自身资源及优势。
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