眼科基因治疗解决方案
服务详情
全球有大量眼科遗传性疾病患者，传统疗法难以实现有效的治疗，而基因治疗药物可以解决这一困境，截至2021年，基因治疗管线中眼科排名第二，已有基因治疗药物上市，但眼科基因治疗药物的基础研究和临床转化面临着操作复杂、模型制作周期长和设备昂贵等多方面困境。
赛业生物是一家基因治疗综合解决方案提供商，同时以眼科疾病为突破口，积极布局眼科基因治疗平台，拥有国际知名的精细化小动物眼科仪器设备，资深的专业人才资源和丰富的基因编辑模型构建经验，可为客户提供标准化的眼科基因治疗研究整体服务。欢迎在线咨询或拨打400-680-8038或邮件至info@cyagen.com联系我们。
平台简介
近年来，一系列眼部疾病的潜在遗传因素已被鉴定出来，相关动物模型的开发也让眼科疾病研究取得重大突破，越来越多的眼科基因疗法逐渐应用于临床。赛业生物基因治疗平台以眼科疾病为突破口，针对眼科表型检测设备昂贵、眼科基因治疗给药难度大、表型药效检测难度大、眼科遗传病小鼠模型制备周期长等问题，积极布局眼科基因治疗平台，拥有国际知名的精密小动物眼科仪器设备，由资深博士团带领，集合眼科精细化操作的技术人才协作，建立了标准化的眼科基因治疗研究整体服务体系。结合赛业生物AI领域的优势，通过罕见病数据中心（RDDC），我们能够查询针对眼科罕见病的流行病学数据、药物的发展概况、眼科疾病相关基因数据、眼科基因突变位点及大小鼠模型等数据，还能借助AI进行眼科疾病致病性预测。
服务流程
Micron IV小动物视网膜显微成像系统
高质量活体实时影像，包括明场、血管结构以及GFP，YFP，CFP，mCherry标记的荧光成像，聚焦范围可从晶状体到视网膜表面。
全视野视网膜电图
全视网膜数据采集。
特异性刺激S-视锥细胞、M-视锥细胞和视杆细胞，并记录啮齿类光感受器的特异性视网膜应答。
专业软件控制UV和绿光的刺激强度，包括脉冲宽度、延时、强度和闪烁频率。
图像引导OCT系统
高分辨率谱阈OCT成像装置可达到OCT横向分辨率2μm（小鼠）和4μm（大鼠），纵向分辨率1.8μm的解析度。
小鼠手持式眼压计
眼部压力测量仪基于回弹技术，利用轻巧的探针与角膜进行短暂的接触而达到测量目的。测试对象几乎感觉不到接触过程，避免不适感，完全无需麻醉。
罕见病数据中心助力眼科基因治疗
罕见病数据中心（RDDC）涵盖了全球罕见病的流行病学数据、药物发展概况、疾病相关基因数据、基因突变位点以及疾病相关实验大小鼠模型等数据信息，并建立了一系列AI智能化工具，在帮助研究人员全面了解相应眼科罕见病信息的同时，各项AI工具也拥有致病性预测、剪切位点改变预测等功能，全面助力眼科基因治疗的研究及解决方案的开发。
在RDDC中检索Leber先天性黑蒙症10型（LCA10）可以得到疾病表型、疾病相关信息、靶点药物、临床试验等，图中展示的为LCA10的疾病相关信息。
在RDDC中检索Leber先天性黑蒙症10型致病基因CEP290可得到该基因序列同源性、基因组信息、CEP290临床突变、转录本、相关疾病、涉及表型及基因表达水平等相关信息。
丰富的眼科大小鼠模型
眼科小鼠模型资源库
| 疾病 | 相关基因 |
| 色素性视网膜炎 | Pde6b |
| 缓慢进展型视网膜变性 | Rds |
| 视网膜变性 | Tub |
| Leber先天性黑蒙症2型 | Rpe65 |
| 视网膜色素变性、黄斑退化 | Abca4 |
| Leber先天性黑蒙症10型 | Cep290 |
| 视网膜色素变性 | Rho |
| 角膜内皮营养不良 | TCF4 |
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定制眼科疾病动物模型
TurboKnockout-Pro技术
可构建眼科基因敲除、基因敲入、全人源化等复杂小鼠模型，无脱靶效应、无专利风险、高同源重组效率，是基因治疗药物、抗体药物、小分子药物的重要研究工具！
CRISPR-Pro技术
可构建眼科基因敲除、基因敲入、点突变等小鼠模型，周期短、效率高、高嵌合率、生殖遗传稳定，同源重组效率高。
手术疾病模型
可构建眼科定制化手术疾病模型，精准可重复，数据有保障。
赛业生物培养了一批眼科精细化操作技术人才，能进行小鼠视网膜下注射、玻璃体腔注射和球结膜下注射等高难度给药方式；熟练掌握活体眼部检测技术（如眼表观察、眼压测量、眼底照相、眼底荧光造影、视网膜/角膜光相干性断层扫描和视网膜电生理检测分析等）；同时积累了眼科专业采样技术（如房水采集、小鼠视网膜铺片和切片等），以及专业病理及分子检测技术（病理检测如眼球组织切片常规染色、免疫组化、免疫荧光检测等，分子检测如视网膜组织Western Blot、qPCR和ELISA等基因与蛋白表达分析检测）。
赛业生物专业的眼科药效学分析平台可为您提供从眼部注射给药、眼部活体检测、眼部组织取材、到病理学分析和基因与蛋白表达分子检测等全流程的眼科药效学分析服务，为您解决眼科基因治疗困境。
精细的眼科取样操作流程：将小鼠视网膜组织从小鼠眼球中完整分离并在平铺在载玻片上，观察分析视网膜目标分子表达或者病变情况。
玻璃体腔注射（AAV2-CMV-EGFP）后4周的视网膜荧光检测图
小动物眼科病理学分析：小动物眼科结构和大动物存在结构上的差别，赛业针对小动物眼科病理检测多重难点进行了攻关，建立了一套切实有效的病理检测方法。
图左：小鼠眼球HE染色（石蜡切片），图右：视网膜HE染色（石蜡切片）
资深技术专家
赛业生物专业的眼科药效学分析平台可为您提供从眼部注射给药、眼部活体检测、眼部组织取材、到病理学分析和基因与蛋白表达分子检测等全流程的眼科药效学分析服务，为您解决眼科基因治疗困境。
精细的眼科取样操作流程：将小鼠视网膜组织从小鼠眼球中完整分离并在平铺在载玻片上，观察分析视网膜目标分子表达或者病变情况。
玻璃体腔注射（AAV2-CMV-EGFP）后4周的视网膜荧光检测图
小动物眼科病理学分析：小动物眼科结构和大动物存在结构上的差别，赛业针对小动物眼科病理检测多重难点进行了攻关，建立了一套切实有效的病理检测方法。
图左：小鼠眼球HE染色（石蜡切片），图右：视网膜HE染色（石蜡切片）
赛业生物基因治疗平台在基因治疗策略的制定、AAV载体的设计、模式动物、药理药效评价等领域拥有多位资深技术专家，可提供全方位的服务指导。
俞晓峰 博士 赛业生物中国区副总裁兼首席科学家
军事医学科学院博士，国际知名模式动物和细胞生物学专家，在基因修饰模式动物领域有超20年研发与管理等方面的丰富经验。
欧阳应斌 博士 赛业生物海外副总裁兼首席科学官
军事医学科学院博士，美国Oklahoma医学研究基金会高级科学家。20多年来一直致力于基因工程鼠研究，成功开发了数千例转基因和基因敲除/敲入小鼠及大鼠模型。
周顺 博士 赛业生物基因治疗部总监
中国科学院上海生命科学研究院分子生物学和遗传学博士。在基因治疗与细胞治疗领域具有丰富的研究经验，在生物制药的临床前研究上具有多年的项目经验。
任盛 博士 赛业生物基因治疗部副总监
武汉大学生物学学士，病毒学博士。专注于病毒学研究和基因治疗药物研发，拥有多项病毒和基因治疗相关专利，曾参与眼科AAV基因治疗产品IND申报并获批。
李春莲 博士 赛业生物基因治疗高级科学家
中山大学博士。具有扎实的生物医学背景尤其擅长分子生物学实验技术，拥有多年丰富的疾病动物模型构建及药效评价经验，目前主要负责公司眼科CRO服务平台研发工作。
冉盖 博士 赛业生物基因治疗高级科学家
复旦大学博士，西湖大学博士后。专攻基于腺相关病毒载体及 rAAV 组织特异性靶向改造研究和非酒精性肝脏疾病损伤再生及肝癌靶向基因治疗，拥有多年AAV研究经验。
研究案例
新生血管性黄斑变性模型治疗案例
新生血管性AMD以脉络膜新生血管（CNV）为特征，并伴有渗出、视网膜内和视网膜下出血、视网膜色素上皮脱离、硬性渗出物或视网膜下纤维瘢痕。研究人员通过，小鼠眼底激光诱导出了小鼠的疾病模型，并根据抑制新生血管的生成的作用机制设计了可以阻断血管内皮生长因子（VEGF）的AAV-antiVEGF的药物，结果证实AAV-antiVEGF对激光诱导的小鼠脉络膜新生血管有抑制作用，能有效的阻止AMD疾病的进展，为黄斑变性患者的治疗提供了潜在的治疗方法。该文章无论从研究思路和策略，再到技术方法，都为我们今后应用小动物疾病诱导模型，开展相关基因功能研究，以及基因治疗方法及其效果评价提供了非常好的参考借鉴作用。
、
参考文献：Delivery of nVEGFi using AAV8 for the treatment of neovascular age-related macular degeneration.（2022） DOI: 10.1016/j.omtm.2022.01.002
俞晓峰 博士 赛业生物中国区副总裁兼首席科学家
军事医学科学院博士，国际知名模式动物和细胞生物学专家，在基因修饰模式动物领域有超20年研发与管理等方面的丰富经验。
欧阳应斌 博士 赛业生物海外副总裁兼首席科学官
军事医学科学院博士，美国Oklahoma医学研究基金会高级科学家。20多年来一直致力于基因工程鼠研究，成功开发了数千例转基因和基因敲除/敲入小鼠及大鼠模型。
周顺 博士 赛业生物基因治疗部总监
中国科学院上海生命科学研究院分子生物学和遗传学博士。在基因治疗与细胞治疗领域具有丰富的研究经验，在生物制药的临床前研究上具有多年的项目经验。
任盛 博士 赛业生物基因治疗部副总监
武汉大学生物学学士，病毒学博士。专注于病毒学研究和基因治疗药物研发，拥有多项病毒和基因治疗相关专利，曾参与眼科AAV基因治疗产品IND申报并获批。
李春莲 博士 赛业生物基因治疗高级科学家
中山大学博士。具有扎实的生物医学背景尤其擅长分子生物学实验技术，拥有多年丰富的疾病动物模型构建及药效评价经验，目前主要负责公司眼科CRO服务平台研发工作。
冉盖 博士 赛业生物基因治疗高级科学家
复旦大学博士，西湖大学博士后。专攻基于腺相关病毒载体及 rAAV 组织特异性靶向改造研究和非酒精性肝脏疾病损伤再生及肝癌靶向基因治疗，拥有多年AAV研究经验。
研究案例
新生血管性黄斑变性模型治疗案例
新生血管性AMD以脉络膜新生血管（CNV）为特征，并伴有渗出、视网膜内和视网膜下出血、视网膜色素上皮脱离、硬性渗出物或视网膜下纤维瘢痕。研究人员通过，小鼠眼底激光诱导出了小鼠的疾病模型，并根据抑制新生血管的生成的作用机制设计了可以阻断血管内皮生长因子（VEGF）的AAV-antiVEGF的药物，结果证实AAV-antiVEGF对激光诱导的小鼠脉络膜新生血管有抑制作用，能有效的阻止AMD疾病的进展，为黄斑变性患者的治疗提供了潜在的治疗方法。该文章无论从研究思路和策略，再到技术方法，都为我们今后应用小动物疾病诱导模型，开展相关基因功能研究，以及基因治疗方法及其效果评价提供了非常好的参考借鉴作用。
、参考文献：Delivery of nVEGFi using AAV8 for the treatment of neovascular age-related macular degeneration.（2022） DOI: 10.1016/j.omtm.2022.01.002
公司简介
赛业生物成立于2006年，是国家高新技术企业、国家专精特新小巨人企业，致力于以卓越的模型和服务助力全球生命科学。赛业生物以动物模型和细胞模型为依托，建立了以基因编辑技术为基础的体内体外疾病模型平台，包含智能的基因编辑模式动物和高通量体外细胞模型编辑平台、高效的饲养繁育服务和创新性药物筛选评价模型，从模型到表型功能验证，全方位智能化满足客户在基础研究和新药研发领域体内体外模型需求。同时，赛业生物不断丰富产品线，强化数据和模型优势，打造了以药物评价模型为依托的创新性CRO服务平台，涵盖以免疫重建模型为特色的肿瘤药效平台、以眼科为特色的基因治疗药效平台、聚焦神经、代谢、心血管领域的以核酸药为特色的药效平台和以HUGO-Ab®全人源化抗体小鼠为特色的抗体发现平台，在赛道转换中再次腾飞。
赛业生物目前员工人数超900名，总规模超40000平方米，在中国广州、苏州、固安设立有全资子公司，在北京、上海、武汉等城市设有办事处，在美国加州、波士顿和日本大阪设有子公司。赛业生物已和全球100多个国家和地区的科学家及企事业单位建立了广泛的合作，产品与技术已直接应用于包括CNS（Cell, Nature, Science）三大期刊在内的超10925篇学术论文。秉承着为生命科学创造无限可能的企业愿景，赛业生物愿与全球医药研发人员共拓美好未来！
赛业生物目前员工人数超900名，总规模超40000平方米，在中国广州、苏州、固安设立有全资子公司，在北京、上海、武汉等城市设有办事处，在美国加州、波士顿和日本大阪设有子公司。赛业生物已和全球100多个国家和地区的科学家及企事业单位建立了广泛的合作，产品与技术已直接应用于包括CNS（Cell, Nature, Science）三大期刊在内的超10925篇学术论文。秉承着为生命科学创造无限可能的企业愿景，赛业生物愿与全球医药研发人员共拓美好未来！
售后服务
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