基因编辑技术作为生命科学领域的革命性工具，已广泛应用于疾病机制解析、药物靶点开发、农业育种优化及基因治疗等方向。然而，传统技术如CRISPR-Cas9面临递送效率低、脱靶风险高、编辑类型受限等挑战，而新兴技术如Prime Editing和微型核酸酶则为精准医学提供了更多可能。卡梅德生物依托多年技术积累，打造了覆盖多技术路径的基因编辑技术服务平台，整合CRISPR、TALEN、Prime Editing等前沿工具，提供从方案设计、工具优化到功能验证的一站式解决方案，助力科研与产业突破技术瓶颈。

卡梅德提供基于CRISPR-Cas9的基因敲除、敲入及碱基编辑服务，涵盖以下创新方向：

• 高保真变体：采用HiFi Cas9、Cas12a等新型核酸酶，脱靶率降低70%以上，适用于高精度研究如胚胎基因编辑或体内治疗13。

• 递送优化：支持AAV、脂质纳米颗粒（LNP）及外泌体等多种递送系统，突破Cas9大分子载体的限制，实现肝、脑、免疫细胞的高效靶向13。

• 多功能衍生工具：包括碱基编辑器（CBE/ABE）及Prime Editor（PE），可完成单碱基替换、小片段插入/缺失等复杂编辑需求。
  应用案例：某客户通过卡梅德平台成功构建PD-1敲除的CAR-T细胞，肿瘤杀伤效率提升3倍，目前已进入临床前试验阶段。

针对传统Cas蛋白尺寸过大（如Cas9约160kDa）导致的AAV递送难题，基于TnpB核酸酶的微型编辑工具（如ISAam1，仅369个氨基酸），其编辑效率与SaCas9相当，且适配AAV载体，为遗传病在体治疗提供可能1。

• 优势：支持多类型编辑（敲除、定点整合），内毒素水平<0.1 EU/μg，适用于视网膜疾病、罕见代谢病等体内治疗场景。

• 技术亮点：结合自主开发的“低免疫原性递送系统”，在小鼠模型中实现>90%的肝脏靶向效率。

Prime Editing技术通过pegRNA引导逆转录酶实现精准的“搜索-替换”编辑，卡梅德在此领域提供以下服务：

• 高效构建：采用优化pegRNA设计（如引入错配突变减少折叠干扰），编辑效率提升25倍，支持长达80bp的插入或缺失。

• 应用场景：单基因遗传病修复（如镰刀型贫血）、肿瘤驱动突变校正及表观遗传调控。
  成功案例：团队为某合作方完成β-地中海贫血患者细胞中HBB基因的精准修复，编辑效率达45%，脱靶率低于0.1%。

当CRISPR因PAM序列限制无法靶向特定区域时，卡梅德的TALEN服务展现出独特优势：

• 精准设计：基于TrueDesign软件设计TALE阵列，靶向成功率>95%，尤其适用于异染色质区域或重复序列编辑。

• 高HDR效率：在基因敲入实验中，TALEN的同源重组效率较CRISPR提升2-3倍，适用于细胞治疗中的安全位点整合。

1. 多技术联动：覆盖CRISPR、TALEN、Prime Editing等主流技术，支持从基础研究到临床转化的全链条需求。

2. 定制化方案：根据靶点特性、细胞类型及应用场景，优化编辑工具、递送载体与实验条件，平衡效率与安全性。

3. 严格质控体系：通过NGS脱靶分析、Sanger测序、功能活性检测等多维度验证，确保数据可靠性与可重复性。

4. 规模化交付：配备自动化编辑平台与GMP级生产车间，支持μg级科研样本至g级临床级制剂的快速制备。

卡梅德生物以“创新驱动精准”为理念，通过前沿的基因编辑技术平台，为学术界与工业界提供高效、安全的解决方案。无论是疾病模型的构建、药物靶点的验证，还是基因治疗的临床转化，我们以技术纵深与项目经验赋能每一环创新突破。欢迎邮件发送至info@kmdbioscience.com获得技术资料与报价。

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作为一家高新技术企业，我们拥有国家专利试点单位和实验室ISO9001:2015质量管理体系认证，并荣获超过30项专利和4项注册商标。卡梅德生物的技术服务团队超过90%的人员为硕士以上学历，我们每年为国内外各类研究机构、医院、制药公司和生物公司提供近千件项技术服务咨询、方案设计以及项目交付。我们的核心服务平台包括抗体药物发现平台、抗体工程改造平台、稳定细胞系构建与菌株开发工艺平台、重组抗体和重组蛋白表达和纯化平台等。

除了专业的技术服务，卡梅德生物坚守着诚信、创新和卓越的价值观。我们将持续不断的技术创新视为公司发展的动力，致力于为客户提供最优质的解决方案。


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