临床前药理学研究的目的是判断一个新药是否有预防、治疗和诊断疾病的作用，即是否有效，有效程度如何。

临床前药理研究的主要内容包括主要药效学、一般药理学（又称安全药理学）、药动学和药物作用机制研究。主要药效学，即与防治作用有关的主要药理作用研究。一般药理学，即除主要药效作用外，对机体其他系统（主要指神经系统、心血管系统、呼吸系统或其他系统）的作用。药动学研究药物在体内的含量随时间变化的规律。药理作用机制研究，即探讨药物产生作用的机制，为进一步了解药物作用或开发新药提供依据。

药效学研究实验设计

药效学实验分类：主要包括体外细胞和酶系统试验、离体动物组织试验和整体动物试验（啮齿动物和非啮齿动物）。

其中，动物试验方案的设计需要注意以下几个方面：

1、动物的选择

根据研究目的选择相应的等级、种属、年龄、性别、体重的动物，一般选择对研究药物的反应与人接近的动物品系（如前期采用大小鼠，后期再选用等级更高的动物，如猴子等）；

2、方法

（1）新药的主要药效作用应当采用体内、体外多种实验方法予以证明，其中一种以上必须是整体的正常动物或动物病理模型。

（2）实验模型必须能反映药理作用的本质。如有些新药无法满足上述动物和模型要求应予以说明理由,改用其他模型。

3、指标

应能反映主要药效作用的药理本质。应客观能定量或半定量。

4、应做多种剂量的药效反应，一般会做剂量爬坡实验，如从不起作用的低剂量开始逐渐按倍数加大剂量，进而绘制剂量效应曲线，找到确保安全条件下的最佳药效的剂量范围。量效关系不明确的药物应说明原因。

5、给药方法，应采用拟推荐临床应用的给药方法。如该法在动物上无法实施时。应予说明,改用其它方法。

6、观察指标

观察与疾病密切相关的客观指标，保证特异性、灵敏性和重现性，并准确记录，如研究药物的抗肿瘤效果，我们一般需要观察并记录肿瘤体积和小鼠体重，同时还需要一般特征如外观、行为、心、肝、肾等重要器官的肉眼和病理观察。

7、对照

对照应有空白对照和已知标准阳性药物或治疗措施对照。

综上，本文主要对新药临床前的药效学实验设计作了简单的介绍。需要切记的是，药物安全性和有效性都是必不可少的原则，不可顾此失彼。接下来会对每一个部分的研究进行展开讨论，希望大家可以持续关注，一起看看药物如何从临床前走到市场。