2025年，美国FDA药品评价与研究中心（CDER）共批准了46款新药，其中包括34款新分子实体（new molecular entity，NME）和12款生物制品（biologics license application，BLA）。尽管总数略低于前两年，但行业创新质量显著提升，超过半数为具有突破性机制的“首创”（first-in-class）药物，标志着新药研发正迈向更深的源头创新。
 

图1. 2015-2025年FDA新药批准概况

从治疗领域来看，肿瘤仍是新药获批的核心领域，稳居主流地位。罕见病领域关注度持续走高，获批新药数量紧随其后，彰显了行业与社会对未满足临床需求的重视。同时，炎症及自身免疫、心脑血管、感染等重大疾病领域均有新药落地，整体研发格局呈现全面推进、多点开花的态势。

2025年获批新药的治疗模式愈发多元。小分子药物凭借综合优势仍占主导，靶向药物成为其中主流，精准治疗不断向纵深发展。生物制剂的重要性持续提升，技术类型更加丰富，除传统单克隆抗体外，ADC、siRNA、双抗等新兴疗法加速落地，推动新药研发向着技术驱动、精准多元的方向升级。

以下是对部分具有代表性的新药的简要回顾：
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首个非阿片止痛药
Journavx
适应症：急性疼痛
由Vertex开发，于2025年1月30日获批，用于治疗中至重度急性疼痛。作为20多年来首个治疗此类疼痛的新型药物，它是一款first-in-class选择性NaV1.8抑制剂。其作用靶点NaV1.8不在大脑中表达，因此从机制上避免了成瘾风险，有望开启非阿片类止痛药的新纪元。

图2. Suzetrigine（商品名Journavx）结构式

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首个抗凝血酶（AT）降低疗法
Qfitlia
适应症：A型血友病
由赛诺菲开发，于2025年3月28日获批，用于预防或减少A/B型血友病患者的出血。这是首个抗凝血酶（AT）降低疗法，采用小干扰RNA（siRNA）技术，通过降低抗凝血酶来促进止血。其给药方式便捷，每年仅需皮下注射6次，显著提升了治疗便利性。

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首个c-Met ADC
Emrelis
适应症：非鳞状非小细胞肺癌
由艾伯维开发，于2025年5月14日获批，用于治疗c-Met蛋白过表达的晚期非鳞状非小细胞肺癌。该药是c-Met靶向治疗领域首款获批的ADC（抗体药物偶联物）‍，同时也是艾伯维首款自研的ADC产品，为该特定患者群体提供了新的精准治疗选择。

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首个在美获批的EGFR TKI国产创新药
Zegfrovy
适应症：非小细胞肺癌（NSCLC）
由迪哲医药开发，于2025年7月3日获批，用于治疗携带EGFR exon20ins突变的非小细胞肺癌。这是全球首个且唯一在美获批的、针对该适应症的国产创新药。作为一款高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它填补了该领域近20年的临床空白，展现了国产创新药在国际舞台上的竞争力。

图3. Zegfrovy结构式

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K药皮下注射制剂
Keytruda Qlex
适应症：非小细胞肺癌
由默沙东开发，于2025年9月19日获批。这是Keytruda的首个皮下注射剂型，可将原本需要约30分钟静脉输注的给药过程，缩短至1-2分钟完成（每3周或每6周给药一次），极大提升了患者用药的便捷性。该产品商业潜力巨大，预计2026年销售额达25亿美元，峰值销售额有望达到93亿美元。

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首个APRIL靶向药物
Voyxact
适应症：IgA肾病
由大冢制药开发，于2025年11月26日获得FDA加速批准，用于治疗有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A（IgA）肾病，以减少蛋白尿。该药是首个获批上市的靶向增殖诱导配体（APRIL）的单克隆抗体。在III期试验的中期分析中，治疗9个月时，Voyxact组蛋白尿降幅达50%，经安慰剂校正后的净降幅高达51%，疗效显著（P<0.0001），为IgA肾病患者提供了首个针对该疾病关键致病通路的治疗选择。
 

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附表1.2025年批准新药