2月13日，在瑞典斯科讷大学医院（Skåne University Hospital），一名帕金森病患者进行了干细胞来源的神经细胞移植。该产品由隆德大学研发，目前正在患者身上进行首次测试。移植产品由胚胎干细胞产生，其功能是替代帕金森病患者大脑中缺失的多巴胺神经细胞。这名患者是八名帕金森病患者中第一个接受移植的患者。（点击查看原文）
 
✦ 帕金森病及其治疗

帕金森病是世界上第二常见的神经退行性疾病，全球约有800万患者，核心病理是大脑深处多巴胺神经细胞丢失，典型运动症状是运动迟缓、震颤和僵硬，后期还有步态困难。帕金森病的标准治疗方法是用药物来替代失去的多巴胺，但随着时间的推移，这些药物往往会药效减退，并产生副作用。到目前为止，还没有任何治疗方法可以修复大脑中受损的结构，或者可以替代丢失的神经细胞。因此，旨在专门恢复大脑运动系统失去的多巴胺能神经而输入靶向再生细胞的疗法将代表着治疗帕金森病的重大进展。
 
✦ STEM-PD临床试验

STEM-PD是用于治疗帕金森病的在研干细胞疗法，是由人类胚胎干细胞（hESCs）衍生的多巴胺神经细胞产品，旨在替代帕金森病中丢失的细胞，从而恢复纹状体的多巴胺能神经支配。该疗法2022年10月已获得监管部门批准，用于I/IIa期临床试验。这是欧洲首个此类试验，试验中使用的细胞是在伦敦皇家自由医院GMP厂房生产，并在实验室进行了严格的临床前测试，以符合瑞典医疗产品局的质量标准。移植后，这些细胞有望在大脑中发育成新的、健康的多巴胺神经细胞。
   
✦ 基于Biolaminin 111的GMP级多巴胺能神经元生产流程

Malin Parmar教授团队，用多年时间摸索从人类胚胎干细胞诱导多巴胺能神经元的GMP生产流程，最终建立了无动物源的、基于层粘连蛋白（Biolaminin）的高产量、高质量的分化方案。Parmar团队使用了正常存在于大脑中多巴胺能细胞附近的层粘连蛋白Biolaminin 111，多巴胺能前体细胞的产量较传统的拟胚体（EB）分化方案产量增加43倍以上。
 

图2 hESCs在GMP兼容的Biolaminin 111基质上的分化产生高产量的多巴胺能前体细胞

Malin Parmar教授表示：“事实证明，多巴胺能前体细胞喜欢在LN111上生长，在将其引入我们的方案后，我们现在可以使用高产量、高质量的GMP分化方案。”
 

生物层粘连蛋白Biolaminin在多巴胺能分化中的优势
• 多巴胺能细胞最终产量增加43倍以上
• 在16天内，可以从一个6孔板中获得25亿个细胞（超过500名患者）
• 高纯度多巴胺能细胞-分化后无需纯化
• 符合临床要求

✦ 治疗帕金森病患者的细胞疗法道路上的重要里程碑

瑞典和英国共有8名患者将在斯科讷大学医院接受移植手术，试验中的患者在至少十年前被诊断为帕金森病，目前处于中度疾病阶段。研究人员将密切关注这些患者，并在未来几年对细胞存活率和潜在影响进行评估。

“这是迈向可用于治疗帕金森病患者的细胞疗法道路上的重要里程碑。移植已按计划完成，细胞植入物的正确位置已通过核磁共振成像确认。” STEM-PD临床试验的主要研究者、瑞典斯科讷大学医院的神经内科顾问和隆德大学的兼职教授Gesine Paul Visse表示。“STEM-PD产品的任何潜在影响可能需要几年时间来验证。患者已出院，后续将根据研究方案进行评估。”
 

✦ 细胞治疗级CT521，助力赛道领跑

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参考资料：

1. Swedish Medical Products Agency grants approval for clinical study of new stem cell based Parkinson’s Disease treatment.
2. First patient receives milestone stem cell-based transplant for Parkinson’s Disease.
3. Kirkeby A, Nolbrant S, Parmar M, et al. Predictive Markers Guide Differentiation to Improve Graft Outcome in Clinical Translation of hESC-Based Therapy for Parkinson's Disease. Cell Stem Cell. 2017 Jan 5; 20(1): 135-148. 
4. Nolbrant S, Heuer A, Parmar M, et al. Generation of high-purity human ventral midbrain dopaminergic progenitors for in vitro maturation and intracerebral transplantation. Nat Protoc. 2017 Sep; 12(9): 1962-1979. 

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