截至 2026 年 6 月，FDA 已批准多款创新药上市，覆盖肿瘤、代谢疾病、罕见病等多个热门领域。本文将带您一起梳理 2026 年上半年 FDA 新药批准情况，快速把握当下药物研发的关键方向。

Copper histidinate (Zycubo)

• 原研公司：Sentynl Therapeutics, Inc. & Cyprium Therapeutics, Inc.
• 批准日期：1/12/2026

Copper histidinate 是一种生物利用度高的铜替代疗法，用于治疗门克斯病。门克斯病是一种由铜转运蛋白基因 ATP7A 突变引起的遗传性疾病。由于门克斯病患者无法从消化道吸收铜，因此需通过每日皮下注射的方式给药。欧盟委员会已授予 Copper histidinate 针对门克斯病的孤儿药设计资格^[1]。

图 1 . Copper histidinate 在门克斯病治疗中的关键进展里程碑^[1]。

Difamilast(Adquey)

• 原研公司：Otsuka Pharmaceuticals
• 批准日期：2/12/2026

特应性皮炎 (Atopic dermatitis, AD) 是一种常见的慢性复发性炎症性皮肤病。Difamilast 是一种磷酸二酯酶 4 (PDE 4) 抑制剂，该药物具有抗瘙痒和抗炎作用，起效迅速。II 期和 III 期临床试验表明，Difamilast 对成人及儿童患者均有效且耐受良好。早在 2021 年 Difamilast 成为第一个在日本获得生产与上市许可的用于治疗成人及儿童 (2 岁及以上) AD 的 PDE 抑制剂^[2]。

Milsaperidone(Bysanti)

• 原研公司：Vanda Pharmaceuticals
• 批准日期：2/20/2026

Milsaperidone 是一种非典型抗精神病药物，用于治疗精神分裂症、双相 I 型障碍和重度抑郁症。Milsaperidone 是 iloperidone(Fanapt®) 的活性代谢产物，iloperidone 自 2009 年起在美国获批用于治疗精神分裂症，并于 2024 年起用于双相 I 型障碍的急性期治疗。临床试验表明 Milsaperidone 与 iloperidone 在药代动力学方面具有生物等效性，可用于成人精神分裂症的治疗，以及双相 I 型障碍伴发躁狂或混合发作的急性期治疗^[3]。

Pegzilarginase-nbln (Loargys)

• 原研公司：Immedica Pharma
• 批准日期：2/23/2026

精氨酸酶 1 缺乏症 (ARG1-D) 是一种极为罕见的尿素循环障碍，其特征为高精氨酸血症以及进行性神经系统功能障碍，包括肌张力增高、运动功能丧失和生活质量下降。传统的饮食蛋白限制和氨清除剂治疗通常难以实现充分的代谢控制或防止神经系统恶化。Pegzilarginase (重组人精氨酸酶 1) 是第一个针对 ARG1-D 的疾病修饰疗法^[4]。

Navepegritide (Yuviwel)

• 原研公司：Ascendis Pharma
• 批准日期：2/27/2026

软骨发育不全症是最常见的骨骼发育异常，是一种由 FGFR3 基因的激活突变引起的遗传性疾病，导致长骨的软骨内骨化障碍。临床表现包括身材比例失调和多系统并发症。目前的治疗手段多为支持性护理、手术延长肢体长度以及重组人生长激素，后两者分别存在较大风险且效果有限。近年来，靶向分子疗法已作为有前景的替代方案出现。Navepegritide 是一种长效 C 型钠尿肽 (C-type natriuretic peptide, CNP) 前体药物，可持续维持 MAPK 抑制作用^[5]。

Linerixibat(Lynavoy)

• 原研公司：GSK
• 批准日期：3/17/2026

Linerixibat 是一种口服的肠胆汁酸转运蛋白 (IBAT) 抑制剂，用于治疗原发性胆汁性胆管炎 (PBC) 患者严重的瘙痒症状^[6]。PBC 是一种慢性自身免疫性肝内胆汁淤积性疾病伴随着疲劳和瘙痒的症状。Linerixibat 通过抑制 IBAT，减少胆汁酸在末端回肠的重吸收，打断肠肝循环，从而降低胆汁淤积性瘙痒相关的胆汁酸及其他介质水平^[6]。

Icotrokinra(Icotyde)

• 原研公司：Johnson & Johnson
• 批准日期：3/17/2026

银屑病是一种慢性、免疫介导的炎症性疾病，对生活质量有显著影响。Icotrokinra 是一种口服大环肽药物，是第一个口服的 IL-23R 拮抗剂，能够实现高水平且持久的皮肤清除效果，具有良好的安全性，在兼顾选择性、口服与 IL-23R 阻断的同时具有最小的副作用，并具有和药物相互作用的潜力^[8]。

图 4. Icotrokinra 选择性阻断 IL-23 信号通路，阻止 IL-23 异二聚体 (p19/p40) 与 IL-23R/IL-12Rβ1 受体复合物在 IL-23R⁺ 细胞上的结合，从而抑制下游依赖 IL-23 的炎症信号传导^[8]。

Tividenofusp alfa-eknm(Avlayah)

• 原研公司：Denali Therapeutics
• 批准日期：3/24/2026

Tividenofusp alfa 是一种由唾液酸-2-硫酸酶 (iduronate-2-sulfatase) 与工程化转铁蛋白受体结合的 Fc 结构域融合而成的药物，用于治疗黏多糖贮积症 II 型 (MPS II) 的神经系统和外周系统表现。MPS II 是一种罕见的溶酶体疾病，可导致多系统进行性退化及神经系统功能下降^[9]。

Relacorilant(Lifyorli)

• 原研公司：Corcept Therapeutics
• 批准日期：3/25/2026

Relacorilant 是一种首创的特异性糖皮质激素受体拮抗剂，通过减少皮质醇信号传导来提高肿瘤对化疗的敏感性。目前，Relacorilant 被批准联合白蛋白紫杉醇 (nab-paclitaxel)，治疗接受过 1-3 线全身治疗的成人铂耐药性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌^[10]。

Insulin icodec-abae(Awiqli)

• 原研公司：Novo Nordisk
• 批准日期：3/26/2026

Insulin icodec 是一种新型每周一次的基础胰岛素类似物，已获批用于改善 2 型糖尿病成人患者的血糖控制。其作用机制涉及可逆性与白蛋白结合，形成循环沉积库，使半衰期延长至约一周，并提供稳定的降糖效果。多项随机、治疗目标导向的临床试验证据表明，每周一次的 Insulin icodec 在血糖控制方面与每日一次的基础胰岛素类似物 (如甘精胰岛素和地特胰岛素) 相当，在某些情况下甚至更优。由于注射频率降低，该药物在提高治疗便利性和依从性方面具有显著优势^[11]。

Orforglipron(Foundayo)

• 原研公司：Eli Lilly and Company
• 批准日期：4/1/2026

Orforglipron 是一种口服小分子胰高血糖素样肽-1 受体激动剂 (GLP-1 RA)，在 2 型糖尿病 (T2DM) 患者及非糖尿病成人中均显示出显著的减重和降糖益处。该药物可在全天任何时间服用，对饮食和饮水不加以限制。Orforglipron 在血糖控制方面优于 Dapagliflozin，其耐受性特征与 GLP-1 受体激动剂类药物一致^[12]。

Doravirine and Islatravir(Idvynso)

• 原研公司：MSD
• 批准日期：4/20/2026

Doravirine 和 islatravir 是一种每日一次的单片剂方案，包含两种作用机制互补且耐药谱不同的强效抗逆转录病毒药物。Doravirine 是一种新一代非核苷类逆转录酶抑制剂，用于治疗 HIV 感染。在美国、中国、非洲及其他地区，该药以固定剂量复方片剂形式与核苷逆转录酶抑制剂联合使用。Islatravir 是一种第一代核苷逆转录酶转运抑制剂，在外周血单核细胞 (PBMCs) 中具有高活性和长半衰期。目前 Doravirine 和 islatravir 以双药单片方案，用于治疗成人 HIV-1 感染^[13]。

Vepdegestrant(Veppanu)

• 原研公司：Pfizer
• 批准日期：5/1/2026

Vepdegestrant 是全球第一款获批的 PROTAC 药物，是一种口服的、PROTAC 雌激素受体 (ER) 降解剂。用于治疗 ER 阳性、HER2 阴性、ESR1 突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者，且患者在接受至少一线内分泌治疗后出现疾病进展^[14]。

Sonrotoclax(Beqalzi)

• 原研公司：BeOne Medicines
• 批准日期：5/13/2026

Sonrotoclax 是第一个获批用于复发或难治性滤泡细胞淋巴瘤的 BCL-2 抑制剂，该药物与 BCL-2 结合的能力比 Venetoclax 高出十倍以上，且具有更清洁的血小板毒性特征。此外，Sonrotoclax 能有效抑制 Venetoclax 耐药的 BCL2 突变体，例如 G101V^[15]。目前 Sonrotoclax 批准用于治疗既往接受过至少两项系统治疗、且其中包括 BTK 抑制剂的复发或难治性 (R/R) 套细胞淋巴瘤 (MCL) 成人患者。

Baxdrostat(Baxfendy)

• 原研公司：AstraZeneca
• 批准日期：5/15/2026

醛固酮水平异常升高是无法控制的高血压 (uHTN) 和难治性高血压 (rHTN) 的常见特征，且在血压升高之外，仍是导致不良心肾结局的主要病理生理因素。Baxdrostat 是一种选择性醛固酮合成酶抑制剂，在针对难治性高血压患者开展的第 2 期临床试验中，已证实其可剂量依赖性地降低静坐收缩压 (SBP)^[16]。

Bulevirtide-gmod(Hepcludex)

• 原研公司：Gilead Sciences
• 批准日期：5/22/2026

Bulevirtide 是第一个能够失活 HBV 和 HDV 受体、与 HBV 竞争 Sodium-taurocholate co-transporting polypeptide (SCTP) 的药物。SCTP 是为 HBV 和 HDV 的真正受体，可阻断肝细胞中的 HBV 感染，并参与 HBV 转录抑制过程^[17]。实验结果表明，经过 48 周的 Bulevirtide 治疗后，慢性丁型肝炎患者的 HDV RNA 和丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 水平均有所下降。

Pivekimab sunirine-pvzy (Decnupaz)

• 原研公司：AbbVie
• 批准日期：5/27/2026

Pivekimab sunirine 是一种突破性的抗体-药物偶联物 (ADC)，包含高亲和力的 CD123 抗体、可裂解连接臂以及新型吲哚啉苯并咪唑类伪二聚体治疗组分。CD123 在多种血液系统恶性肿瘤中过度表达，包括急性髓系白血病。目前批准用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 (BPDCN) 成人患者，是第一个获批用于治疗 BPDCN 的 ADC 药物，第一个获批的 CD123 ADC。

Cefepime and zidebactam(Zaynich)

• 原研公司：Wockhardt
• 批准日期：5/29/2026

Cefepime 是四代头孢，对需氧性革兰氏阳性菌和阴性菌具有广谱抗菌活性，包括铜绿假单胞菌。目前批准治疗中重度肺炎、复杂性和非复杂性尿路感染、复杂性腹腔内感染以及非复杂性皮肤和皮下组织感染，同时还用于发热性中性粒细胞减少症患者的经验性治疗。Zidebactam 是一种 β-内酰胺酶增强型抗生素，具有双重作用机制，包括与革兰氏阴性菌的 PBP2 结合以及抑制 β-内酰胺酶。Cefepime 和 zidebactam，用于治疗包括肾盂肾炎在内，由敏感的革兰氏阴性病原体引起的成人复杂尿路感染 (cUTI)^[18]。

Ensitrelvir (Xocova)

• 原研公司：Shionogi
• 批准日期：5/29/2026

Ensitrelvir 是一款口服 SARS-CoV-2 主要蛋白酶抑制剂，用于治疗 SARS-CoV-2 感染。它是第一个单体、非肽类、非共价、小分子抗病毒药物。在新冠患者症状出现后 72 小时内，对接触者使用 Ensitrelvir 可有效预防其感染新冠病毒^[19]。

Cipeofol(Cypsedo)

• 原研公司：海思科
• 批准日期：5/29/2026

Cipepofol 是丙泊酚 (Propofol) 的类似物，其药效约为丙泊酚的 4-5 倍，且具有良好的安全性，目前被批准应用于诱导接受手术的成人全身麻醉。Cipepofol 于 2019 年在中国获批用于临床。Cipepofol 是一种 GABAA 受体的直接激动剂和正变构调节剂。Cipepofol 可激活 Sirtuin1 (Sirt1)/Nrf2 通路。Cipepofol 通过减少心脏氧化应激、炎症反应和心肌细胞凋亡来保护心脏免受 ‌Isoproterenol‌诱导的心肌梗死^[20]。

Gadoquatrane (Ambelvist)

• 原研公司：Bayer
• 批准日期：6/12/2026

Gadoquatrane 是一种四聚体、大环结构的细胞外钆基 MRI 对比剂，具有高弛豫率和稳定性。在人体血浆中，60% 的钆浓度下，Gadoquatrane 和 Gadobutrol 的结果几乎完全重叠。这意味着在临床应用中，在更低的体重的剂量下，Gadoquatrane 产生的信号增强效果与 Gadobutrol 基本相当^[21]。

Tebpenem pivoxil (Utebzi)

• 原研公司：GSK
• 批准日期：6/17/2026

Tebipenem pivoxil 是一种口服的碳青霉烯类抗生素，对多种耐药菌株具有活性，被批用于治疗成人复杂性尿路感染 (cUTI)，包括肾盂肾炎等肾脏炎症的药物。Tebipenem pivoxi 是美国第一个获批的口服碳青霉烯类抗生素^[22]。

Veligrotug-vvze (Lumvoa)

• 原研公司：Viridian Therapeutics
• 批准日期：6/26/2026

甲状腺眼病 (TED) 是格雷夫斯病最常见的甲状旁腺外表现，每年每 10,000 人中约有 1.9 例。其发病机制涉及由 TSH 受体抗体 (TRAbs) 介导的自身免疫反应，导致炎症、成纤维细胞活化以及眶部组织重塑^[23]。IGF-1R 拮抗剂可减轻 TED 引起的炎症和突眼。Veligrotug 是一种选择性的、完全的 IGF-1R 拮抗剂和抗体，对人 IGF-1R 蛋白表现出高亲和力结合 (KD=0.55 nM)，并在 HOCF 细胞中内源性表达的 IGF-1R 上表现出良好结合能力（平均 EC₅₀=2.41 nM）^[24]。

图 10. IGF-1R抗体 (Veligrotug) 的独特特征^[24]
 
参考文献
[1] Blair HA. Copper Histidinate: Pediatric First Approval. Paediatr Drugs. 2026 Apr 22.
[2] Freitas E, Torres T. Difamilast for the treatment of atopic dermatitis. J Int Med Res. 2023 Jun;51(6):3000605231169445.
[3] Shirley M. Milsaperidone: First Approval. Clin Drug Investig. 2026 May 29.
[4] Faraguna MC, et al. Pegzilarginase in Arginase 1 Deficiency: Clinical and Biochemical Effects of Treatment Initiation, Discontinuation and Re-Initiation. Children (Basel).
[5] Savarirayan R, et al. Once-Weekly Navepegritide in Children With Achondroplasia: The APPROACH Randomized Clinical Trial. JAMA Pediatr.
[6] Hirschfield GM, et al. Linerixibat in patients with primary biliary cholangitis and cholestatic pruritus (GLISTEN): a randomised, multicentre, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2026 Jan;11(1):22-33.
[7] Levy C, et al. GLIMMER: A Randomized Phase 2b Dose-Ranging Trial of Linerixibat in Primary Biliary Cholangitis Patients With Pruritus. Clin Gastroenterol Hepatol. 2023 Jul;21(7):1902-1912.e13.
[8] Ferreira C, Torres T. Icotrokinra: An Oral Interleukin-23 Receptor Antagonist Peptide for the Treatment of Psoriasis. Am J Clin Dermatol. 2026 May;27(3):479-492.
[9] Muenzer J, et al. An Intravenous Brain-Penetrant Enzyme Therapy for Mucopolysaccharidosis II. N Engl J Med. 2026 Jan 1;394(1):39-50.
[10] Colombo N, et al. Relacorilant + Nab-Paclitaxel in Patients With Recurrent, Platinum-Resistant Ovarian Cancer: A Three-Arm, Randomized, Controlled, Open-Label Phase II Study. J Clin Oncol. 2023 Oct 20;41(30):4779-4789.
[11] Abid MA, et al. A paradigm shift in diabetes care: clinical implications of once-weekly insulin icodec. Ann Med Surg (Lond). 2026 May 12;88(6):3787-3790.
[12] Welch M, et al. Orforglipron compared with dapagliflozin in adults with type 2 diabetes and inadequate glycaemic control with metformin (ACHIEVE-2): a multicentre, randomised, non-inferiority, open-label, phase 3 trial. Lancet. 2026 Jun 8:S0140-6736(26)00800-7.
[13] Daly MB, et al. Oral Islatravir in Macaques Decreases Lymphocytes and Monocytes and Is Associated with Immune Alterations. Pharmaceutics. 2026 Mar 20;18(3):381.
[14] Tang C, et al. Insights Into Vepdegestrant (ARV-471): The First-in-Class Estrogen Receptor Proteolysis-Targeting Chimera Approaching Food and Drug Administration Approval for Breast Cancer. ChemMedChem. 2026 Mar 27;21(6):e202501111.
[15] Liu J, et al. Sonrotoclax overcomes BCL2 G101V mutation-induced venetoclax resistance in preclinical models of hematologic malignancy. Blood. 2024 May 2;143(18):1825-1836.
[16] Flack JM, et al. Baxdrostat for uncontrolled and resistant hypertension: rationale and design of the Phase 3 clinical trials BaxHTN, BaxAsia, and Bax24. Hypertens Res. 2025 Nov;48(11):2911-2923.
[17] Cheng D, et al. Clinical effects of NTCP-inhibitor myrcludex B. J Viral Hepat. 2021 Jun;28(6):852-858.
[18] Lepak AJ, et al. WCK 5222 (Cefepime/Zidebactam) Pharmacodynamic Target Analysis against Metallo-β-lactamase producing Enterobacteriaceae in the Neutropenic Mouse Pneumonia Model. Antimicrob Agents Chemother. 2019 Sep 9;63(12):e01648-19.
[19] Hayden FG, et al. Ensitrelvir for Covid-19 Postexposure Prophylaxis in Household Contacts. N Engl J Med. 2026 May 14;394(19):1905-1915.
[20] Yang Y, et al. Ciprofol attenuates the isoproterenol-induced oxidative damage, inflammatory response and cardiomyocyte apoptosis. Front Pharmacol. 2022 Nov 22;13:1037151.
[21] Jost G, et al. Signal Enhancement of Gadoquatrane for Standard Clinical Pulse Sequences: A Phantom Study in Human Plasma. Invest Radiol. 2026 Apr 2.
[22] Nuzhat S, et al. Tebipenem pivoxil as an alternative to ceftriaxone for clinically non-responding children with shigellosis: a randomised non-inferiority trial protocol. BMJ Open. 2025 Feb 25;15(2):e088449.
[23] Niño Alarcón A, et al. Reactivation after total thyroidectomy? A thyroid eye disease case that challenges established clinical paradigms. Endocrinol Diabetes Metab Case Rep. 2026 Jun 9;2026(2):EDM250173.
[24] Kaplan R, et al. Preclinical pharmacology, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of veligrotug, a full antagonist antibody to the IGF-1 receptor in development for thyroid eye disease. MAbs. 2025 Dec;17(1):2585616.