帕金森简介
帕金森（Parkinson’s disease, PD）是世界第二大神经退行性疾病。其症状主要表现为运动障碍或迟缓、肌强直、静止震颤等，部分患者会出现感知和认知障碍。帕金森病在老年人群中的发病率很高，已经成为威胁老年人群身心健康的一大“杀手”。

帕金森病理特征
帕金森的典型病理特征是神经元中路易小体（LB）的形成和α突触核蛋白（α-syn）的聚集，进而导致患者中脑黑质多巴胺能神经元的变性和死亡，这导致纹状体中多巴胺含量大量减少，影响下游神经元对机体运动的控制，从而出现运动障碍。α突触核蛋白是一种主要在突触前和核周表达的可溶性蛋白，可能与突触可塑性或神经递质释放相关。在病理状态下，α-突触核蛋白的构象转变为β折叠形式，错误折叠的α-突触核蛋白可溶性下降，相互聚集并逐渐发展为不溶性纤维，细胞内细胞器被相互隔离和干扰，形成路易小体，进而导致神经元病变。

帕金森小鼠模型
SNCA编码α-突触核蛋白，被认为是帕金森病的关键致病基因之一，因此SNCA及其突变型基因被视为治疗帕金森病的有效靶点。

商品化SNCA模型小鼠
通过基因编辑技术将小鼠SNCA基因原位替换为人源SNCA基因，使用表达人源SNCA基因而不表达小鼠内源性SNCA基因的小鼠用于研究，能在时程和病变机制上更好地模拟帕金森病发生、发展的全过程，这有利于发现和识别新的治疗靶点。可用于研究致病机制并探索临床治疗手段。

AAV-SNCA构建帕金森小鼠模型
借助AAV载体在小鼠体内表达人源SNCA，能实现递送部位、表达方式、表达时间的多样化，更能适应不同的实验需求。此外AAV还具有高特异性，高安全性和低免疫原性的优势，是理想的基因递送载体。